2019年5月8日，辉瑞（Pfizer）宣布与临床生物公司Therachon达成协议，将以3.4亿美元的预付款和4.7亿美元的里程碑款项（总计8.1亿美元）收购后者，获得Therachon研发的治疗软骨发育不全和短肠综合征的临床阶段新药TA-46和apraglutide。

       在医药圈并购热度消退一段时间后，辉瑞开启了新一轮的收购。2019年5月8日，辉瑞宣布8.1亿美元收购Therachon Holding AG，其中包括3.4亿美元的预付款，以及4.7亿美元的里程碑款项：TA-46治疗软骨发育不全的开发与商业化。

       （来源于Therachon官网）

       Therachon是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化治疗严重罕见疾病的创新疗法，TA-46和apraglutide是其处于临床I/II期的重要孤儿药资产，适应症分别为软骨发育不全和短肠综合征（SBS）。在这两款创新药中，TA-46是辉瑞收购Therachon的主要目标，而不是处于临床II期的apraglutide，因为辉瑞本身就具有儿科的研发项目，可以形成互补。

       Therachon的研发管线（来源于Therachon官网）

       软骨发育不全是一种常染色体显性遗传病，发病机率为1/25000，特征为身材矮小和不成比例的四肢短小，又称为侏儒症，同时还会伴有改变生活的并发症，目前还没有软骨发育不全疗法获得FDA批准。软骨发育不全由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变导致，大约97%的患者FGFR3基因的G380R发生替换突变，导致FGFR3发送持续的而非短暂的生长抑制信号，破坏软骨内骨化。

       TA-46是一种重组、可溶性人FGFR3蛋白质诱导剂，通过与FGFR3配体结合，防止FGFR3过度激活，通过每周一次皮下注射用药，治疗新生儿和青少年软骨发育不全。TA-46已经完成了临床I期试验，并同时获得EMA和FDA的孤儿药认定，突显了软骨发育不全广泛的未满足的医疗需求。

       TA-46治疗软骨发育不全的作用机制（来源于Therachon官网）

       SBS是因慢性炎症性肠病（IBD）、急性事件（如肠系膜梗塞）或先天性异常导致的广泛性肠切除所致，SBS会导致肠道功能下降或完全丧失有关，特点为吸收不良和营养不良。由于不能吸收食物中的营养，SBS患者依赖于长期的肠外支持。据估计，在美国和欧洲约有2-4万名患者患有SBS。

       Apraglutide是具有GLP-2类似物同类的潜力，每周一次用药治疗SBS，其已经完成临床I期SAD/MAD研究，具有良好的药代动力学特征。目前，apraglutide正在开展两项II期临床研究，用于评估其治疗SBS的疗效和安全性，同样apraglutide也获得了EMA和FDA的孤儿药认定。

       通过收购Therachon，辉瑞再次增加了其在罕见病领域的研发实力，同时也有利于TA-46和apraglutide的快速上市，为软骨发育不全和短肠综合征患者提供创新性疗法。

       参考来源：https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer_acquires_clinical_stage_biotech_therachon

       作者简介：知行，用简单的语言讲述不简单的未来，一个不断前行的医药人。

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