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全球首款!EMA批准FCS反义核酸药物volanesorsen
2019-05-09 12:08来源:CPhI制药在线 作者:1°C
2019年05月07日,Akcea Therapeutics反义核酸药物Waylivra (volanesorsen)迎来里程碑式进展,EMA有条件批准 (conditional market

     volanesorsen

       2019年05月07日,Akcea Therapeutics反义核酸药物Waylivra (volanesorsen)迎来里程碑式进展,EMA有条件批准 (conditional marketing authorization)该药物用于FCS( 家族性乳糜微粒血症综合征),由于药物具有血小板减少风险,上市将会继续进行安全性研究。

       Waylivra (volanesorsen) 是反义核酸药物,能够减少ApoC-III产生,改善FCS患者甘油三酯水平,从而缓解患者疾病症状。

       volanesorsen 的上市之路并不顺利,根据公开资料:

       2017年07月27日,volanesorsen向 EMA递交上市申请

       2017年08月31日,volanesorsen向 FDA递交上市申请;

       2017年11月15日,volanesorsen上市申请获EMA,FDA受理;

       2018年05月10日,FDA专家咨询委员会12:8投票支持volanesorsen;

       2018年08月27日,由于血小板减少风险,volanesorsen上市申请遭FDA拒绝;

       2019年03月01日,EMA下属CHMP对volanesorsen上市给出积极建议;

       2019年05月07日,EMA有条件批准用于FCS,全球首款!!!

       本文关注volanesorsen关键临床试验数据以及血小板减少风险。

       一. 关键临床试验数据APPROACH和COMPASS

       目前,volanesorsen已完成APPROACH和COMPASS临床试验,APPROACH OPEN LABEL临床试验尚未完成。这3项临床试验是支持药物上市申请的关键临床数据。

关键临床试验数据

       Akcea Therapeutics官网

       APPROACH-NCT02211209

       APPROACH招募FCS患者66例,1:1入组试验组和对照组,

       主要终点为用药3个月时TG水平变化

       该临床数据已发表,详细可参考Digenio A, Dunbar RL, Alexander VJ, Hompesch M, Morrow L, Lee RG, Graham MJ, Hughes SG, Yu R, Singleton W, Baker BF, Bhanot S, Crooke RM. Antisense-Mediated Lowering of Plasma Apolipoprotein C-III by Volanesorsen Improves Dyslipidemia and Insulin Sensitivity in Type 2 Diabetes. Diabetes Care. 2016 Aug;39(8):1408-15. doi: 10.2337/dc16-0126. Epub 2016 Jun 6.

APPROACH-NCT02211209

       该研究达到主要终点,Volanesorsen能将患者TG水平降低77%,安慰剂仅为17.6%,Volanesorsen能够明显降低FCS和严重高甘油三酯血症患者的TG水平,临床收益显著。

       COMPASS-NCT02300233

       COMPASS是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验,评价300 mg Volanesorsen在严重高甘油三酯血症患者中(TG ≥500 mg/dL)的有效性。试验数据显示,Volanesorsen同样能够显著降低患者TG水平,达到临床终点。

COMPASS-NCT02300233

       APPROACH OPEN LABEL-NCT02658175

       此临床试验尚未结束,该试验招募3类患者,即已参与并顺利完成上述APPROACH和COMPASS试验的患者,第3类是新招募患者。该临床试验仍在进行中。

       二. 血小板减少风险

       上文中,APPROACH和COMPASS临床试验毫无疑问证实volanesorsen能够给患者带来非常显著的临床收益,但是,临床试验中volanesorsen的血小板减少风险不容忽视,数据显示:

临床试验中volanesorsen的血小板减少风险不容忽视

       Volanesorsen可引起血小板减少,无论是整个临床试验期间还是post-baseline期间,volanesorsen均能够引起药物相关的血小板减少。血小板减少风险是FDA拒绝批准药物上市最重要原因,同样也是EMA有条件批准的主要原因,药物上市后的安全性研究仍需继续关注。

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