8月12日，诺华在我国提交了CTL019 的临床试验申请，已获得CDE受理。CTL019是诺华旗下的突破性CAR-T新药，也是全球首款获批的CAR-T疗法。

       数据来源：药物临床试验登记与信息公示平台

       全球首款上市的CAR-T 细胞疗法

       CAR-T 细胞疗法通常将嵌合抗原受体（CAR）在 T 细胞表面表达，利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，是目前肿瘤疗法中突破性的一种治疗手段。

       2017年8月30日，诺华的CAR-T 产品CTL019 经FDA 批准上市，商品名为Kymriah，这是全球范围内批准的首款CAR-T疗法，用于治疗儿童和年轻成人(2~25岁)的复发性/难治性急性淋巴细胞白血病，定价47.5万美元。

       基于之前的突破性疗法资格认定及相应的临床结果，2018年5月1日，Kymriah的第二个适应症获得FDA批准，用于治疗复发或难治性（r/r）弥漫性大B 细胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者。

       2018年，Kymriah的全球销售额为7600万美元。作为第二代CAR-T技术的首个获批上市疗法，CTL019疗法较第一代多了细胞内共刺激分子，有利于增强抗肿瘤活性，且CAR-T 细胞的增殖性和持久性都更强，稳定性高且技术工艺较为成熟，是当前的主流技术。

       支持性的临床数据显示，CTL019在血液瘤复发难治晚期病人身上展现了极其显著的治疗效果：用于儿童在复发难治急性淋巴细胞性白血病（ALL）病人身上客观响应率高达95%，完全缓解率达到83%。

       数据来源：公开资料整理

       竞争者业绩亮眼 已抢先国内临床

       2017年10月18日，Kite Pharma的KTE-C19经FDA批准上市，成为全球第二款获批上市的CAR-T 疗法，用于治疗罹患特定类型的大B 细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者，商品名为Yescarta，定价37.3万美元。

       从结构上来看，Kite Pharma的Yescarta与诺华Kymriah的结构类似。2018年，Yescarta的全球销售额为2.64亿美元，年度业绩碾压诺华Kymriah。不光如此，在进入中国市场的准备方面，Yescarta同样领先于诺华Kymriah。

       2017年12月5日，Kite Pharma与复星医药在中国合资成立复星凯特，前者将Yescarta在中国的商业化权益等授权给后者。

       数据来源：药物临床试验登记与信息公示平台

       2018年5月，复星凯特在国内申报了KTE-C19的临床试验，拟招募15名受试者，旨在评价该疗法用于难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤（NHL）治疗时的安全性和有效性，适应症复发难治性大 B 细胞淋巴瘤包括了弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 （DLBCL）、原发纵隔 B 细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别 B 细胞淋巴瘤（HGBCL）、转化的滤泡性淋巴瘤（TFL）。目前，该临床试验第一例受试者已入组。

       以中国主导的亚洲地区研究居于全球首位

       2016 年以来，CDE相继发布了关于《细胞制品研究与评价技术指导原则》（征求意见稿）及《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，国内细胞治疗产品从早期研发到生产、从药学研究、非临床研究，到临床研究阶段的一般原则和基本要求得以明确，政策助力国产细胞疗法的发展，行业进入了由乱而治的新阶段。

       随着大量研发资金的涌入，国内细胞治疗产业相关公司已逾百家。截至目前，在ClinicalTrials官网中，以嵌合受体为核心展开临床研究有362项，其中以中国为主导的东亚地区共有187项，超过北美地区，居于全球首位。

       数据来源：ClinicalTrials

       目前，中国还没有CAR-T 疗法作为药品获批上市，但已获批临床的在研产品不在少数。这些在研产品绝大多数都是以 CD19 为靶点，预计未来5年之内，国内将会有多个 CAR-T 产品将陆续上市。

       作者简介：小药丸，制药行业从业者，自媒体时代的文字搬运工，专注于制药圈内的阴晴冷暖。