FDA加速批准第三款“不限癌种”疗法

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来源：药明康德

2019-08-16

今日，美国FDA宣布，加速批准罗氏（Roche）开发的Rozlytrek（entrectinib）上市，治疗携带NTRK基因融合的成年和青少年癌症患者，这些患者没有其它有效治疗方法。

今日，美国FDA宣布，加速批准罗氏（Roche）开发的Rozlytrek（entrectinib）上市，治疗携带NTRK基因融合的成年和青少年癌症患者，这些患者没有其它有效治疗方法。这是FDA继Keytruda和Vitrakvi之后，FDA批准的第三款“不限癌种”的抗癌疗法。它们靶向驱动癌症的特定基因特征，而不是肿瘤起源的组织类型。FDA同时批准Rozlytrek治疗携带ROS1基因突变的非小细胞肺癌患者（NSCLC）。

NTRK融合阳性肿瘤产生的原因是NTRK1/2/3基因与其它基因融合，导致编码的TRK蛋白（TRKA/TRKB/TRKC）出现异常，激活与特定癌症增殖相关的信号通路。NTRK基因融合可能出现在起源于身体不同位置的肿瘤中，包括乳腺癌、胆管癌、结直肠癌、神经内分泌癌，非小细胞肺癌（NSCLC），胰腺癌等等。

Rozlytrek是一款针对NTRK和ROS1基因融合而设计的特异性酪氨酸激酶抑制剂，它能够抑制TRK A/B/C和ROS1激酶活性。它已经于今年6月在日本首次获批上市，治疗携带NTRK基因融合的晚期复发性实体瘤患者。

这一批准是基于多项临床试验的结果，其中包括名为STARTRK-2的关键性2期临床试验，名为STARTRK-1和ALKA-372-001的1期临床试验。对这些试验数据的汇总分析表明，在NTRK融合阳性实体瘤患者中，Rozlytrek达到57.4%的客观缓解率（ORR），中位缓解持续时间（DOR）达到10.4个月。多达10种不同类型的实体瘤患者对这一疗法产生响应。

值得注意的是，对于肿瘤转移到大脑的实体瘤患者，Rozlytrek也能达到54.5%的颅内客观缓解率，获得缓解的患者中四分之一达到完全缓解。

FDA今天同时批准Rozlytrek用于治疗携带ROS1基因突变的转移性非小细胞肺癌患者（NSCLC）。临床试验结果表明，在51名ROS1阳性NSCLC患者中，总缓解率达到78%，完全缓解率达到5.9%。在肿瘤缩小的40名患者中，55%患者的缓解持续时间超过12个月。

“我们处于一个创新抗癌疗法备出的令人兴奋的时代。‘不限癌种’疗法的开发有可能为癌症治疗带来革命性的变化。使用生物标志物来指导药物开发和药物的靶向递送都在持续获得进展，”FDA代理局长Ned Sharpless博士说：“使用包括突破性疗法认定和加速批准等加快审评过程的通道，FDA致力于支持创新精准抗癌疗法的开发。我们仍将继续鼓励基于对癌症生物学的深入理解，开发更多能够治疗多种癌症类型的创新靶向疗法。”

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