https://www.cphi.cn 2020-01-19 16:38 来源：医药第一时间
日前，英格兰和德国的成本监管机构拒绝了拜耳靶向抗癌药Vitrakvi（larotrectinib）的上市申请，拒绝原因主要是该药高昂的价格以及临床数据的局限性。
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）在发布的指导草案中表示，对这种昂贵药物的成本/收益计算“非常不确定”，并认为相对于现有治疗方案，该药的益处尚不得而知。
Vitrakvi是一种首创的口服TRK抑制剂，专门用于治疗具有NTRK基因融合的肿瘤。2018年11月底，Vitrakvi获美国FDA批准用于携带NTRK基因融合的晚期实体瘤儿童和成人患者。此次批准，使Vitrakvi成为有史以来第一个口服TRK抑制剂，同时也是第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。2019年9月，Vitrakvi获欧盟批准。
作为一种口服高选择性TRK抑制剂，Vitrakvi在29种不同组织学的实体瘤的临床试验中进行了研究，包括肺、甲状腺、黑色素瘤、胃肠道间质瘤、结肠、软组织肉瘤、唾液腺和婴儿纤维肉瘤。结果显示，在原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤以及脑转移瘤中，无论原发灶的病理类型如何，该化合物对全年龄段患者有效。
尽管有临床证据表明，在使用Vitrakvi治疗后患者NTRK基因融合肿瘤体积实现了缩小，但是NICE认为，在试验中没有将Vitrakvi与其他疗法进行比较，因此很难确定Vitrakvi的治疗效果。NICE还表示，Vitrakvi每30天的供应费用高达15,000英镑，尽管拜耳为此提供了“商业折扣”，但该机构仍认为，Vitrakvi无法潜在的以具有成本效益的方式使用英国国家医疗服务体系（NHS）资源。
NHS调试总监John Stewart一份声明中表示：“如果拜耳重新考虑对Vitrakvi进行定价，仍有进一步讨论的空间。”Stewart说，NHS正在为类似的“下一代疗法”做准备，包括与罗氏就Rozlytrek进行建设性对话。
尽管拜耳表示对该决定感到失望，但对这一结果并不意外，因为“NICE的方法尚不适用于评估独立于组织学的产品。”拜耳表示，将继续与NICE协商，并希望未来该药能够获得NICE积极的评估反馈。
同日，德国监管机构IQWiG也由于实际数据不足，而拒绝了Vitrakvi在德国的上市申请。
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