百时美施贵宝血液病创新药Luspatercept上市申请获CDE优先审评

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来源：医药健闻

2021-02-05

百时美施贵宝中国宣布，其红细胞成熟剂Luspatercept（英文商品名Reblozyl；自拟中文通用名：注射用罗特西普；自拟中文商品名：利布洛泽）的上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理并被授予优先审评资格，用于需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。

“自2018年以来，我们有幸见证‘中国新药速度’被不断刷新。我们由衷感谢中国政府对优化药品审评审批、加速临床亟需药物研发的创新政策支持。”百时美施贵宝全球研发副总裁、中国区研发负责人蔡学钧博士表示，“Luspatercept是百时美施贵宝中国首个向CDE提交境外临床试验数据后被纳入优先审评的血液病创新药。我们相信该创新药将填补中国地中海贫血药物治疗的空白，改变患者生命。”

终身输血难以保障，地贫治疗困局待解

β-地中海贫血是一类由于β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起的以贫血为特征的遗传性血液病。重度β-地中海贫血是一种呈慢性进行性溶血性贫血的罕见疾病。患者目前依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植来维持生命。

但现实中，中国重型β-地中海贫血治疗正面临多重困境。血源紧张、血制品供应不稳定，且长期输血可导致患者铁超负荷、经济负担加重和潜在感染风险，这些都使得终身输血难以保障。广大患者对于创新药的需求迫在眉睫。

全球首创作用机制，“手”护中国患者生命

Luspatercept的出现将有望打破中国β-地中海贫血的治疗困局。作为一种全球首个的重组融合蛋白类药物，Luspatercept通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。

它的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性，同时还能规避反复输血引起的潜在风险，比如长期铁过载导致铁元素沉积于心脏、肝脏等，继而引发心功能衰竭、肝硬化等，甚至死亡。

根据本次Luspatercept纳入优先审评所基于的一项名为BELIEVE的全球III期临床研究，经Luspatercept治疗后，有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%[2]，显著优于安慰剂组（4.5%），且患者铁过载显著降低，由此可能改善患者生活质量[3]。

“此次Luspatercept被纳入优先审评也标志着百时美施贵宝‘中国战略2030’的顺利推进。” 百时美施贵宝全球研发副总裁、中国区研发负责人蔡学钧博士表示，“随着‘中国战略2030’于近期正式落地，我们致力于成为肿瘤、血液学、免疫学等核心治疗领域的领导者。未来5年，我们将加速引进近30个创新药或适应症。它们多数具有潜力成为相关领域的首个（first-in-class）或最佳（best-in-class）产品。我们将以实际行动‘引领科学，改变患者生命’，助推‘健康中国2030’国家战略的实施。”

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