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一次治疗有望终身痊愈?管窥细胞和基因疗法
2021-06-16 10:20来源:CPhI制药在线 作者:小药丸
目前,业内公认的细胞和基因疗法(CGT,Cellular and Gene Therapy)是指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内,通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因,达到治愈疾病目的的过程。

       目前,业内公认的细胞和基因疗法(CGT,Cellular and Gene Therapy)是指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内,通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因,达到治愈疾病目的的过程。作为癌症及遗传病治疗的新领域, CGT 疗法是目前生物医药领域非常具有前景的发展方向。

       一次治疗有望终身痊愈

       与目前绝大多数以蛋白质为靶点的传统化学药物及生物大分子药物不同,多数CGT 疗法直接靶向 DNA,通过改变 DNA 从源头上治疗疾病,针对部分无药可医的严重、罕见遗传疾病,在传统药物仅能治疗但不能治愈的情况下,CGT 疗法有着治愈这些疾病的潜力,有望实现一次治疗、终身痊愈的目的。

       监管及质量标准规范推动行业发展

       2016 年,21岁大学生魏则西接受未经监管审批的免疫疗法之后去世,该事件揭开了CGT疗法发展早期国内缺乏严格政府监管的现状,掀起了国内对于免疫疗法的反思,也促使中国政府对 CGT 疗法的研究和临床应用实施了长达19个月的禁令。

       在此事件之后,由国家卫健委和国家药品监督管理局牵头,国内政策端的革新全面启动。2017年底,为治疗罕见病或危及生命的疾病的药物开辟优先审查通道,相继有多种CAR-T疗法进入优先审批名单中;2019年初,国家卫健委就临床试验中生物医疗新技术应用规范征求意见,分工明确了国家卫健委及地方卫健委的职责,高风险的研究由前者批准,中低风险的研究由后者批准;2019年4月,国内就体内细胞治疗临床研究和转化应用管理办法征求意见,开启了细胞疗法被纳入到临床的严格监督及备案管理轨道上。

       国内一系列行业监管政策及治疗标准的出台,逐步加强及完善了CGT治疗领域的行业监管工作,也对行业的发展提出了具体可行的技术性要求,这与全球CGT治疗监管的大趋势相一致,推动了国内CGT行业的发展。

       CGT疗法的产品形式

       具体到产品形式,CGT 疗法包括了质粒 DNA、病毒载体、细菌载体、人类基因编辑技术、患者来源的细胞以及基因治疗产品等。

部分已上市产品的产品形式

资料来源:公开资料整理

       载体是CGT疗法的最重要环节

       特别值得注意的是,载体是细胞基因治疗中的最重要环节。无论是体内治疗还是体外治疗,载体都是不可缺少的:在体内治疗中,需要通过携带治疗性基因的病毒或非病毒载体递送到患者体内;在体外治疗中,则需要将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输。

       CGT 疗法研发生产主要包括了质粒生产、病毒载体生产及细胞制备这三个环节。在制备及应用技术层面,质粒生产技术已经发展了很多年,生产工艺非常成熟,难度较小;目前病毒载体是基因治疗产品临床试验的主流载体,据统计有超过 2/3的临床试验选用了病毒作为载体,其中使用最为广泛的病毒载体包括逆转录病毒和慢病毒、腺病毒以及腺相关病毒等载体。病毒载体存在个性化的需求,制备的多样性和复杂性加剧了生产难度,且目前的制备成本极高,病毒载体的供应成为了整个行业的瓶颈。

       粗略统计,质粒和病毒载体占据了目前 CGT治疗领域的半壁江山。

       在研产品储备丰沛 静待行业爆发

       CGT 疗法正逐步从基础科学研究转化到工业应用,同时也得到市场的广泛认可和重视。

       据报道,未来将有大量的细胞和基因治疗的在研项目开始集中进入临床阶段,预计到 2026 年全球将有超过 8000 个细胞治疗临床管线和超过 3000 个基因治疗临床管线,整个CGT行业在未来的 5 年有望实现十倍的增长。早在 2019年,FDA曾发布声明称,鉴于进入临床前阶段的 CGT 疗法数目激增,FDA 预计到 2025 年,每年将会有10到20 个 CGT 产品获得批准。

       储备丰沛的在研产品管线,是当前的蓄能,也是未来整个行业繁荣发展的基础,静待CGT治疗领域的爆发。


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