FDA授予阿斯利康Tezepelumab孤儿药认证用于治疗EoE

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来源：新浪医药新闻

2021-10-12

日前，阿斯利康宣布，美国FDA已授予Tezepelumab孤儿药认证，用于治疗罕见的炎症性疾病嗜酸细胞性食管炎（EoE）。

EoE是一种罕见的慢性炎症性疾病，涉及一系列炎症细胞，这些炎症细胞会导致患者出现严重的疼痛和吞咽困难等症状。目前在美国没有获批的嗜酸性粒细胞性食管炎治疗方法。

Tezepelumab由阿斯利康与安进合作开发，是一款靶向并阻断胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的潜在first-in-class药物。TSLP是一种针对促炎性刺激（例如肺内过敏原、病毒及其他病原体）产生的上皮细胞因子，TSLP在哮喘患者气道中的表达增加，并与疾病严重程度相关。阻断TSLP可阻止免疫细胞释放促炎性细胞因子，从而预防哮喘恶化，改善哮喘控制。

早在今年7月，美国FDA已受理抗体药物tezepelumab治疗严重哮喘的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查。

Tezepelumab BLA是基于PATHFINDER临床项目的阳性数据，包括关键性3期NAVIGATOR试验的阳性结果。该试验表明：在广泛的严重不受控哮喘患者中，与安慰剂相比，tezepelumab在全部主要终点和关键次要终点方面均显示出优越性。

NAVIGATOR试验是第一个III期试验，显示通过靶向TSLP对严重哮喘有治疗益处。数据显示：在整个患者群体中，与安慰剂+标准护理（SoC）相比，tezepelumab+SoC治疗在52周期间将哮喘年加重率（AAER）显著降低56%、差异具有统计学意义和临床意义（AAER：0.93 vs 2.10；RR=0.44；p＜0.001）。无论血嗜酸性粒细胞计数、过敏状态或FeNO水平如何，与安慰剂相比，接受tezepelumab治疗的患者AAER均显著降低。该试验中，SoC是中剂量或高剂量吸入性皮质类固醇（ICS）加上一种额外的控制药物，有或没有口服皮质类固醇（OCS）。

此外，在基线嗜酸性粒细胞计数＜300个细胞/微升的亚组患者中，该试验也达到了主要终点：与安慰剂+SoC相比，tezepelumab+SoC治疗使AAER在统计学上显著和临床意义的降低。在基线嗜酸性粒细胞计数＜150个细胞/微升的亚组患者中，观察到相似的AAER降低。该研究中，tezepelumab在严重哮喘患者表现出良好的耐受性，tezepelumab组和安慰剂组的安全性结果没有临床意义的差异。

据阿斯利康和安进两家公司预计，美国FDA预计将在2022年第一季度就Tezepelumab对美国哮喘患者的优先审查作出决定。

与此同时，Tezepelumab也正在接受欧盟和日本哮喘监管审查。

参考来源：

1.AstraZeneca: FDA Grants Orphan Drug Designation To Tezepelumab For Eosinophilic Esophagitis

2.哮喘重磅新药！阿斯利康/安进首创TSLP靶向单抗tezepelumab获美国FDA优先审查：将掀起一场腥风血雨!

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