北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家立足于中国的生物制药公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于近日宣布阿拉杰里综合征（ALGS）治疗药物Maralixibat口服液通过审批，允许作为临床急需药品在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区进口使用。

       Maralixibat口服液于2021年9月29日获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗一岁及以上的阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒，该适应症在中国暂无其他获批治疗药物，存在大量未满足的患者治疗需求。此次博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”，让中国的患者享受到与全球同步化的疾病治疗方案，提升患者特别是儿童患者的生命质量。

       北海康成拥有在大中华区开发和商业化CAN108的独家许可，用于三种罕见肝病适应症：阿拉杰里综合征（ALGS），进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）。国家药品监督管理局 (NMPA) 已受理CAN108 治疗阿拉杰里综合征 (ALGS) 在中国的新药申请 (NDA)，处于优先审评阶段。

       北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士说道：“Maralixibat口服液在美国获批后，我们很快就向中国患者提供这种能带来希望的试验性疗法。这是我们践行诺言、为患者提供完整解决方案的核心举措之一，也是我们组建公司的原因之一。在全世界关注罕见病日之际，很高兴能为罹患罕见病的中国患者提供这种支持。”

       关于阿拉杰里综合征(ALGS)

       阿拉杰里综合征（Alagille Syndrome, ALGS）是一种常染色体显性遗传的多系统疾病，可导致终末期肝病和死亡。其发病率为1/30,000至1/50,000之间[1]，已在NRDRS（中国国家罕见病注册系统）中注册。该病以儿童及青少年的胆管发育不良和不同程度的肝外脏器（如心血管系统、骨骼、肾 脏、眼睛和容貌等）受累为特征。其中，肝 脏受累的发生率为100%[2，3]，常表现为慢性胆汁淤积，通常出现在新生儿期或出生后前3个月。临床症状除黄疸、皮肤黄瘤、肝肿大外，还会出现严重的瘙痒[4]，可导致患儿抓伤引起的皮肤残缺、情绪障碍、睡眠剥夺和学校学习活动中断[5]，严重影响患者的生长发育及生活质量[6]，甚至走向肝移植结局[7]。

       关于Maralixibat口服液

       Maralixibat口服液是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝循环，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝 脏损伤，缓解瘙痒。Maralixibat口服液是目前FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。

       Maralixibat口服液除了ALGS外，其他胆汁淤积性肝病适应症的开发也进入晚期临床开发阶段，包括进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA），且均已被FDA授予突破性治疗及罕见病创新药的认定。

       北海康成已获得Maralixibat口服液大中华区对ALGS、PFIC、BA三个适应症的开发和商业化的独家授权，同时，治疗阿拉杰里综合征的新药CAN108在国内的上市申请（NDA）获国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理并纳入优先审评。

       1. Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156 2. Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57. 3. Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82. 4. Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765. 5. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765. 6. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527. 7. Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398.

       关于北海康成制药有限公司

       北海康成制药有限公司（“以下简称“北海康成”, 股票代码 1228.HK）是一家立足于中国的罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

       北海康成目前拥有13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合症 (MPS II) 和其他溶酶体贮积症 (LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和胆道闭锁（BA) ，以及胶质母细胞瘤 (GBM)。

       北海康成战略性的将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院 (UMass) 、 LogicBio、华盛顿大学医学部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。