APDS治疗用leniolisib获加速评估

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来源：美通社

2022-08-03

Pharming Group N.V.宣布，欧洲药品管理局（EMA）属下的人用药品委员会（CHMP）已批准对leniolisib"上市许可申请"（MAA）的加速评估。

Pharming Group N.V.（简称为"Pharming"或"公司"，阿姆斯特丹泛欧交易所股票代码：PHARM；纳斯达克股票代码：PHAR）宣布，欧洲药品管理局（EMA）属下的人用药品委员会（CHMP）已批准对leniolisib"上市许可申请"（MAA）的加速评估。Leniolisib已被研究用于在欧洲经济区（EEA）治疗成人和12岁及以上少年的PI3K德尔塔过度活化综合征（APDS），这是一种罕见的原发性免疫缺陷。Pharming正按计划在2022年10月向EMA提交其leniolisib"上市许可申请"。

加速评估将CHMP的"上市许可申请"审查时间从210天缩短到150天。如果EMA认定该产品对公共卫生和治疗创新有重大意义，则将应要求批准该"上市许可申请"的加速评估。

leniolisib的临床开发包括该产品II/III期研究的积极数据，在目标患者人群中满足其评估的淋巴结大小缩小和免疫缺陷修正的共同主要终点。其主要疗效结果表明，与安慰剂相比，leniolisib的临床疗效较基线显著降低了淋巴结病变指数直径乘积（SPD）的log10转变之和（p=0.0012），并使免疫功能紊乱正常化，证据是初始B细胞的比例较基线增加（p<0.0001）。淋巴结病病变缩小和初始B细胞比例增加对患者非常重要，因为它们指示出APDS疾病标志物是否减少。

在该研究中，leniolisib一般耐受性良好，两个治疗组的大多数不良事件被归为轻度。没有导致停止研究性治疗的不良事件，没有引起任何死亡，leniolisib组的严重不良事件（SAE）发生率低于安慰剂组。没有任何严重不良事件疑似与研究性治疗有关。

Pharming首席医学官Anurag Relan对此评论道：

"leniolisib加速监管审查的批准强调了APDS患者未被满足的高需求，该产品可能是首个被批准治疗这种罕见疾病的药物。这是APDS社区和Pharming的一个重要里程碑，它以我们于2022年2月首次报告的II/III期成功数据为依据。我们仍然专注于推进leniolisib通过监管审查流程，我们将于今年10月提交"上市许可申请"，因为我们旨在使这个重要的新产品用于欧洲的免疫学家、血液学家和患者。"

关于磷酸肌醇3激酶δ过度活化综合征（APDS）

APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷，每百万人大约有1至2人感染。它也被称为PASLI，由两种调节白血球成熟度的基因（PIK3CD或PIK3R1）的任意一种发生变异而引起。这些基因发生变异会导致PI3Kδ（磷酸肌醇3激酶德尔塔）通路过度活化。1,2PI3Kδ通路中的平衡信号对于生理免疫功能至关重要。当这一通路过度活化时，免疫细胞无法成熟和正常工作，导致免疫缺陷和调节异常。1、3APDS的主要特征是严重复发性窦肺感染、淋巴细胞增殖、自身免疫和肠道病变。4、5由于这些症状可能与包括其他原发性免疫缺陷在内的各种病况相关，APDS患者经常被误诊并遭受7年的平均诊断延迟。6由于APDS是一种进行性疾病，诊断延迟可能会导致身体损伤随着时间的推移而不断积累，包括永久肺损伤和淋巴瘤。4-7确诊这种疾病的唯一方法就是进行基因检测。

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