一年一度“医保目录”大考隆重拉开帷幕。

       2022年，国谈490个申报药品中，344个通过初步审查，与2021年271个相比，申报和通过初步形式审查的药品数量都有一定增加，而且本次调整明显向罕见病、儿童等特殊人群适当倾斜。

       其中就包括“天价抗癌药”，药明巨诺的CAR-T瑞基奥仑赛注射液。

       2021年我国首 款“天价抗癌药”CAR-T产品阿基伦赛注射液通过了初步形式审查，但最终没能坐上谈判桌，折戟于医保谈判。

       大家期望的“天价谈判”大戏并没有如期上演。

       留下的悬念，今年更贵的CAR-T产品将上演“二战医保”的好戏！

       全球CAR-T进展

       CAR-T治疗，又称嵌合抗原受体T细胞治疗，通过基因工程技术将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，回输患者体内，用于治疗疾病。

       作为一种“活的”药物，它是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。

       CAR-T疗法与传统药物有着很大的区别，它对肿瘤细胞的杀伤更为精准，在提高疗效的同时大幅减轻了毒副作用。

       目前，全球已有8款CAR-T疗法获批上市，分别是首次在中国上市的瑞基仑赛注射液、阿基仑赛注射液和首次在美国上市的Kymriah、Yescarta、Tecartus、Breyanzi、abecma、西达基奥仑赛。

       除了百时美/蓝鸟的Abecma、南京传奇的西达基奥仑赛为BAMA靶点，其余皆为CD19靶点。

       2021年，阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液先后在中国获批上市，2022年西达基奥仑赛获美国FDA批准上市，国产的CAR-T疗法已然进入井喷收获期。

       可以说，CAR-T的问世，颠覆了迄今为止存在的所有形式的癌症治疗（手术，放疗，化疗，靶向，免疫治疗）。

       表1 全球已上市CAR-T细胞疗法盘点

       本次，承担测试医保谈判“天花板”和支付方式创新的任务的瑞基奥仑赛注射液，在2022年上半年业绩为：共开具77张处方，完成64位患者的回输，实现销售额6600万元。

       从药明巨诺主动申报医保谈判的举动来看，是希望通过“以价换量”，快速打开中国市场。

       毕竟在患者自付和商业保险支付能力不足的中国市场，昂贵的销售价格极大地影响了瑞基奥仑赛中国市场的开拓。

       通过国家医保谈判取得医保报销资格，较大幅度地降低患者的自付比例，并与商业保险形成支付组合拳，有可能成为瑞基奥仑赛在国内市场打开局面的关键。

       天价CAR-T，

       多少钱有望进入医保？

       医保支付的年治疗费用为30万元，按目前三甲医院肿瘤药物的报销比例约为70-85%来计算，药物的年治疗总费用天花板在35-43万元之间。

       如果按过往天花板经验来考虑，则预计瑞基奥仑赛的降价幅度在63%-67%。

       比往几年的平均降幅稍微高一点，貌似是有望实现目标。

       如果“特事特办”，瑞基奥仑赛能够抬高天花板，例如医保年治疗支付费用拓宽到50万元，那么瑞基奥仑赛的年治疗费可以在58-71万元之间，降价幅度在45%-55%之间。

       这方面最大的担忧是CAR-T并非对应适应症的唯一治疗方式，只不过CAR-T的临床疗效更佳。

       以目前淋巴瘤的治疗费用对比，淋巴瘤首次平均治疗费用约为20.5万元，首次复发44.0万元，复发两次及以上62.5万元，而骨髓移植的价格大概为50万人民币，单抗治疗费用约40万/年。

       如果以符合中国国情的考虑，CAR-T定价在50万元上下，可能会比较符合预期。

       更进一步，如果探索出医保报销与商业保险的组合支付方式，对国产创新药支付环境属于重大边际改善。

       若降价后的CAR-T，

       市场规模如何？

       根据目前CAR-T疗法主要获批的适应症是急性淋巴细胞白血病（ALL）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）和多发性骨髓瘤（MM），大概测算一下CAR-T在中国的市场空间。

       根据国家统计局第七次全国人口普查数据，中国人口数量约为14.14亿元，ALL、NHL、MM的发病率大概为0.00074%、0.005702%和0.00121%，可以测算出大致的患病人群。

       考虑复发难治（含晚期）患者才使用CAR-T，而这三者复发难治（含晚期）患者的比例分别是50-60%、20%-50%和80-90%。

       再结合CAR-T的渗透率在30-50%，若CAR-T单价为50万元/年计算，中国市场空间大概是90-169亿元。

       目前中国已上市的两款CAR-T，大概实现销售规模在1亿元上下，畅想一下，降价进入医保后，有望可以换100倍以上的市场用量。

       降60%的价，换100倍规模的前景，似乎是一笔划算的市场买卖。

       小结

       面对疾病，患者最怕两件事，一是没药，二是没钱！

       如果可以让普通家庭用上“一针治愈”癌症的新兴疗法，那将会是广大肿瘤患者的福音。

       我们衷心希望CAR-T疗法能顺利纳入医保，让更多患者实现“临床治愈”。