https://www.cphi.cn 2023-03-29 17:23 来源：CPHI制药在线 作者：菜菜
3月28日，CDE官网显示，杰谛医药的盐酸曲恩汀胶囊上市申请拟纳入优先审评，拟用于治疗对不能耐受青霉胺的肝豆状核变性（又称Wilson病）成人及儿童患者。2023年3月11日，杰谛医药递交5.2类化药盐酸曲恩汀胶囊的上市申请（受理号：JYHS2300037）。
（资料来源：CDE官网）
原研药尚未在国内上市
盐酸曲恩汀胶囊（Trientine hydrochloride）是一款铜离子络合剂，作用类似青霉胺，可以促使铜通过肾 脏排泄出体外。该药最早由德国默克（Merck KGaA）开发，1985年在美国获批上市，用于治疗威尔逊病，可供不能耐受青霉胺的患者选用。在美国，盐酸曲恩汀胶囊的首仿药已于2018年2月获批上市，首仿药企业为Watson。原研药至今未在国内上市。
（资料来源：FDA官网）
中国首 个盐酸曲恩汀胶囊
2021年7月6日，佛山德芮可制药有限公司的盐酸曲恩汀胶囊在国内获批上市，成为中国首 个盐酸曲恩汀胶囊。2020年3月7日，德芮可制药递交5.2类化药盐酸曲恩汀胶囊的上市申请（受理号：JYHS2000001 ），2020年6月12日，该药拟纳入优先审评。
（资料来源：CDE官网）
共有4家申报上市
CDE官网显示，共有4家递交盐酸曲恩汀胶囊的上市申请，1家获批上市。但只有德芮可制药以及杰谛医药的盐酸曲恩汀胶囊上市申请被纳入优先审评。
（资料来源：CDE官网）
关于Wilson病
肝豆状核变性又称Wilson病，是一种常染色体隐性遗传性疾病，其致病基因ATP7B定位于13号染色体长臂（13q14.3）。在生理情况下，ATP7B基因编码一种铜转运P型ATP酶（ATP7B蛋白），参与铜的跨膜转运，ATP7B蛋白一方面转运铜至反高尔基体网络并与铜蓝蛋白前体结合、形成功能性的全铜蓝蛋白入血；另一方面转运铜至胆汁以便排泄。ATP7B蛋白主要在肝 脏表达，当ATP7B基因突变导致ATP7B蛋白对铜的转运功能障碍时，铜在肝 脏过量沉积，引起肝细胞线粒体氧化应激反应并对脂质、蛋白质、DNA和RNA等分子造成损伤，导致肝细胞损伤、肝 脏脂肪变性；铜还可激活肝星状细胞，加速肝纤维化进程。当铜超过了肝 脏储存容量，就会以游离铜的形式进入血液，并在脑部、肾 脏、角膜、关节以及肠道等部位过量沉积，产生肝 脏外的铜毒 性，引起相应的临床表现。
Wilson病患者可以在任何年龄起病，但多见于5-35岁，也有3岁起病的肝硬化患者或80岁才出现症状的患者。约有3%-4%的患者发病年龄晚于40岁。
参考资料：
1.肝豆状核变性（Wilson病）的诊治，看2021版指南怎么说？ https://mp.weixin.qq.com/s/YAv-qXhHisu68PI6v14IZA
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