1月7日，上海舶望制药（Argo Biopharma）宣布与诺华签订了两项独家许可与合作协议。

       图片来源：舶望制药（Argo Biopharma）官网

       根据第一份协议，诺华获得了开发和商业化舶望制药的一项1期项目的全球独家许可权。此外，诺华还将获得针对心血管疾病的至多2个额外靶点的化合物潜在许可选择。

       根据第二项协议，舶望制药授予诺华除大中华区以外的独家许可，以开发和商业化一项治疗心血管疾病的 1/2a 期临床项目。

       舶望制药凭何拿下41.65亿美元大单

       根据协议，舶望制药将从诺华获得1.85亿美元的首付款，并有资格获得潜在的期权和里程碑付款，以及商业销售的分级版税。两项交易潜在总价值高达41.65亿美元。据不完全统计，该数字是2024年开年以来已披露的Licence-out最高交易额，并且此交易首付款金额已经排进中国药企出海交易Top 10。

       舶望制药成立于2021年4月，专注于siRNA药物的开发，由数位siRNA药物开发经验丰富的科学家创立。该公司致力于开发新一代siRNA药物，为全球患者提供急需的、更好的治疗手段。据悉，舶望制药团队在核酸序列设计、化学修饰、GalNAc递送技术、肝脏外组织靶向递送技术、寡聚核酸合成、CMC等RNAi药物开发的全流程环节拥有多年专业经验，已经在舶望制药建立起完整的核酸药物开发平台。

       尽管才成立不到3年，但舶望制药已有4条管线处于临床阶段，1条管线即将进入临床，多条管线确定PCC，适应症领域涵盖心血管疾病、罕见病、乙肝、自身免疫、神经系统疾病等，已在中国、美国、澳洲等多地获得临床批件。

       图：舶望制药产品管线

       图片来源：舶望制药（Argo Biopharma）官网

       其中，心血管领域的BW-01、BW-02已经进入临床阶段，有可能为此次授权的核心产品。

       诺华斥巨资牵手成立不到三年的舶望制药，可见其十分看好舶望制药核酸药物开发平台和核心产品。

       小核酸药物交易热潮开始翻涌

       siRNA药物是近几年来崭露头角的新技术药物，具有可成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低的优势，且适应症领域广泛，涵盖心血管疾病、罕见病、神经系统疾病、病毒性肝炎、眼科疾病、肿瘤等疾病领域，已成为全球范围内极具发展潜力的前沿医药领域之一。

       重金加码小核酸药物的外企除诺华外，还有德国企业勃林格殷格翰。并且两家企业都选择了中国Biotech“进口”。

       1月3日，勃林格殷格翰宣布与苏州瑞博生物达成一项合作。将共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（NASH/MASH）的小核酸创新疗法。这一合作将把瑞博生物在siRNA药物领域早期研究和临床开发的领先经验与勃林格殷格翰致力于改善心血管、肾脏和代谢疾病（CRM）患者生活质量的承诺紧密结合在一起。

       根据双方合作条款，瑞博生物除了将收到一笔预付款外，在此次多靶点合作项目中，瑞博生物将有权获得基于开展临床研究、药物注册和商业成功等里程碑付款以及上市产品的分级销售提成，总交易金额超过20亿美元。

       小 结

       此次，舶望制药小核酸疗法出海，一方面推动了中国Biotech创新药在2024年的新一轮出海潮，另一方面也表明MNC将目光投向了国内小核酸企业，合作皆是大额交易，国内小核酸的“重磅BD时代”正在被开启。