2月，可谓是罕见病新药的「炸裂之月」。

       据悉，2024年2月29日是第十七个国际罕见病日，而2月的获得NMPA批准上市的罕见病新药就有4款，再掀小高潮。

       除了罕见病新药外，不用冷藏、不含辅助蛋白的第五款肉毒素——Xeomin（西马）也成功上市。

       以下为2月CDE药审报告分析。

       01

       承办新品种911个

       2月药审总体分析

       根据药智数据企业版——药品注册与受理数据库最新统计，2024年2月份CDE共承办新的药品注册申请以品种（按药品+企业维度）统计共有911个，同比减少23.45%，其中化药615个品种，中药163个品种，生物制品133个品种，以受理号计共1215个。

       以注册申请审评任务类型统计，受理新药临床试验申请（以下简称IND）156个品种（受理号245个）；新药上市许可申请（以下简称NDA）23个品种（受理号34个）；同名同方药、仿制药、生物类似药上市许可申请（以下简称ANDA）266个品种（受理号316个）；仿制药质量和疗效一致性评价注册申请（该注册申请类别以下简称一致性评价申请）54个品种（受理号79个）；各申请类别注册申请受理品种情况详见图1。

       图1 申请类别注册申请受理品种情况

       2024年2月份（注：状态开始时间（药智）从2024年2月1日至2024年2月29日）完成审评的品种共714个（受理号980个），同比增长10.19%。其中化药完成审评443个品种，中药审评完成162个品种，生物制品完成审评109个品种。（注：完成审评的数据统计截至2024年3月11日）

       药智收录到结论的数量为690个品种（950个受理号），对有结论的药品类型进行分析统计，其中中药品种159个（163个受理号），化药品种432个（649个受理号），生物制品品种99个（138个受理号）。2024年2月注册申请完成审评结论品种统计详情情况见图2。

       图2 注册申请完成审评结论情况

       02

       上市10个新品种

       创新药、改良型新药及进口原研药品分析

       2024年2月份，1类创新药注册申请受理132个品种（受理号206个），以注册申请审评任务分类统计，IND申请127个品种（受理号197个）；NDA申请5个品种（受理号9个）。

       改良型新药注册申请受理32个品种（受理号54个），以药品类型分类统计，改良型中药受理1个品种（受理号1个），改良型化学药20个品种（受理号35个），改良型生物制品11个品种（受理号18个）。适应症包含抗肿瘤领域、消化道及代谢等。

       2024年2月创新药与改良型新药注册申请受理情况详见表一，2024年2月注册申请受理创新药、改良型新药ATC分布情况详见图3。

       表一 2024年2月创新药与改良型新药注册申请受理情况

       图3 2024年2月注册申请受理创新药、改良型新药ATC分布情况

       2024年2月份，创新药与改良型新药获批上市共计4个品种（受理号4个），分别是中药1.1类的九味止咳口服液、化药2.3类的阿达帕林克林霉素凝胶、治疗用生物制品1类的泽沃基奥仑赛注射液和可伐利单抗注射液。

       2月份进口原研药品上市品种有6个，其中化药3个品种，生物制品3个品种。

       2024年2月创新药与改良型新药以及进口原研药品获批上市品种情况详见表二。

       表二 2024年2月创新药、改良型新药及进口原研药品获批上市情况

       2024年2月29日是第十七个国际罕见病日，罕见病（Rare Diseases）通常是指发病率很低的疾病，世界卫生组织将患病人数占总人口0.065%-0.1%之间的疾病定义为罕见病。在刚刚过去2月获得NMPA批准上市的可伐利单抗注射液、注射用舒索凝血素α等罕见病新药为部分罕见病患者带来了新选择。

       阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），是一种罕见且危及生命的血液疾病，患病后，患者的红细胞会被补体系统（天然免疫系统的一部分）破坏，在没有接受补体抑制剂治疗的情况下，患者5年内死亡的风险达35%。可伐利单抗注射液是一种靶向补体蛋白C5的重组人源化IgG1亚型单克隆抗体，能特异性地与补体蛋白C5结合，抑制补体途径免疫反应。

       获得性血友病A，该病年发病率约为1.5/100万，该病死亡率为6.7%，主要死亡原因包括出血、基础疾病以及继发于免疫抑制治疗的严重感染等。注射用舒索凝血素α是一款重组抗血友病因子（猪序列），是重组DNA衍生的抗血友病因子，与人序列凝血因子Ⅷ结构相似，序列同源，而且不容易受到抗人FⅧ自身抗体的灭活，可以替代人FⅧ发挥明显的止血作用。

       肝豆状核变性（又称Wilson病，威尔逊病），是一种常染色体隐性遗传病。该病发病年龄多为3-60岁，儿童患者多以肝脏受累为首 发表现。醋酸锌片是一种铜吸收抑制剂，可阻止吸收来自饮食的铜，同时阻止内源性铜（来自唾液、胆汁、胃液）的重吸收。

       03

       纳入优先审评与突破性治疗品种

       2024年2月份，CDE共将1个品种纳入拟优先审评品种公示名单，以及有4个品种正式纳入优先审评，纳入理由包含纳入突破性治疗药物程序、符合附条件批准的药品以及其他优先审评审批情况；3个品种（受理号CXSL2000087、JXSL2300147、JXSL2300148、JXSL2300004）纳入突破性治疗品种名单。2024年2月优先审评与突破性治疗品种名单详见表三。

       表三 2024年2月优先审评与突破性治疗品种名单

       注：数据按公示日期进行统计。

       04

       一致性评价注册分析

       2024年2月份，CDE共受理一致性评价品种54个（受理号79个），石药集团中诺药业（石家庄）有限公司申报有注射用阿莫西林钠克拉维酸钾、注射用头孢哌酮钠舒巴坦钠、注射用头孢米诺钠3个品种，与申报硫酸阿米卡星注射液、盐酸纳洛酮注射液、注射用生长抑素3个品种的成都天台山制药股份有限公司，是2月份申报一致性评价最多品种的两个公司。2024年2月各企业申报一致性评价品种TOP6见图4。

       图4 各企业一致性评价申报品种数量TOP情况

       一致性评价完成审评品种46个（受理号67个），天津金耀药业有限公司的盐酸甲氧氯普胺注射液、国药一心制药有限公司的注射用达卡巴嗪、双鹤药业（海南）有限责任公司的氯氮平口腔崩解片、安徽贝克生物制药有限公司的齐多拉米双夫定片4个品种为首家通过一致性评价。其中齐多拉米双夫定片已在2021年3月由上海迪赛诺生物医药有限公司获批首家视同通过一致性评价。2024年2月通过一致性评价品种名单详见表四。

       表四 2月通过一致性评价品种

       数据来源：药智数据企业版——药品注册与受理数据库