4月10日，据CDE官网显示，南京驯鹿生物技术股份有限公司（以下简称“驯鹿生物”）1类新药RD118注射液的临床试验申请获得受理。据驯鹿生物官网显示，该药物是一款靶向GPRC5D靶点的CAR-T疗法。

       图片来源：CDE官网

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       GPRC5D

       剑指多发性骨髓瘤

       GPRC5D是一种结构较复杂的C型7通道跨膜受体蛋白，在人体中无已知配体或功能，被称为孤儿受体。GPRC5D在正常人体组织中表达较低，但在多发性骨髓瘤浆细胞表面特异性过表达。

       多发性骨髓瘤(MM)是常见的恶性浆细胞病之一，癌变的浆细胞在骨髓中迅速扩散并取代其中的正常细胞，患者常常出现骨折、疼痛等症状。尽管部分药物能够缓解多发性骨髓瘤症状，但目前临床上仍然存在巨大缺口。GPRC5D已成为治疗多发性骨髓瘤的重要潜在靶标。

       RD118是驯鹿生物在研管线上的一款GPRC5D CAR-T疗法，今日其临床试验申请获得CDE受理。2022年，驯鹿生物在clinicaltrials官网登记了一项GPRC5D CAR-T的一期临床试验，针对多发性骨髓瘤或淋巴瘤。

       图片来源：clinicaltrials.gov

       本次RD118的临床试验申请获得受理，将进一步加速药物开发进度，有望为多发性骨髓瘤等疾病患者带来新疗法。

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       深耕血液肿瘤领域

       细胞疗法、抗体

       驯鹿生物专注于细胞创新药物开发，已建起一条丰富的在研管线，其中血液肿瘤细胞类药物和抗体药物近年来研究加速，取得了巨大进展。

       图片来源：驯鹿生物

       CT103A

       CT103A（伊基奥仑赛注射液）是驯鹿生物研发的一款全人源BCMA CAR-T产品，于2023年6月获国家药监局附条件批准上市，针对多发性骨髓瘤。3月28日，驯鹿生物宣布CT103A的IND获NMPA批准，拟扩大适应症用于治疗既往经过1-2线治疗且来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，有望进一步填补多发性骨髓瘤临床缺口。此外，CT103A已获得美国FDA批准注册临床。

       图片来源：NMPA官网

       CT120

       CT120是一款CD19/CD22双靶点CAR-T，目前正开展针对B淋巴细胞白血病的临床试验。据驯鹿生物公开资料显示，CT120能够在减少现有CAR-T疗法中因靶抗原丢失导致的肿瘤细胞逃逸问题的同时，减轻ADA产生以提高CAR-T的体内存续能力，从而持续发挥抗肿瘤作用。

       RD129

       除细胞疗法外，驯鹿生物还拥有一款抗体药物——RD129。RD129是一款全人源靶向CD19的单克隆抗体，目前正开展针对视神经脊髓炎谱系疾病等自免疾病的研究，尚未推至临床阶段。

       驯鹿生物的产品管线主要聚焦于细胞疗法，除前文提到的项目外，还有多款项目仍在研究早期阶段，例如靶向BCMA/GPRC5D双靶点的CAR-T疗法以及拟用于治疗淋巴瘤的两款CAR-T/CAR-NK疗法。

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       结语

       在《产业结构调整指导目录（2024年本）》中，细胞治疗药物被列入鼓励类产业目录，标志着细胞疗法获得了极大认可。

       作为新兴治疗手段，未来细胞疗法有望为各类难以治愈的疾病带来新的希望。