时评：“治疗儿童小阴茎”临床试验申请获批，“长大需求”的背后喧嚣

“我有个朋友，托我问问”

2月25日，长春高新旗下金赛药业收到《药物临床试验批准通知书》，一款预期用于改善儿童小阴茎的药物，临床试验申请获批。

图源公司公告

这款药并不是通俗的认为用于所有儿童的阴茎增大，相反从适应症里看，“用于改善因高促性腺激素性性腺功能减退症、5a-还原酶2缺乏症、雄激素合成减少的先天性肾上腺皮质增生症、特发性的原因导致的儿童小阴茎”。换句话说，得是确诊的，有针对性方向的病态小，而不是你我目测尺度。

这款药临床获批引发了长春高新的股市涨停，有几点原因。

一 有足够的话题度；

尽管儿童小阴茎多数人没有关注过这个话题，但不同于其他药物，这个因其“接地气”，很多人都可能好奇而调侃，比如发出类似留言，“替我邻居问问，三百多个月的儿童管用吗？”“我有个朋友，480个月龄，用这个还有效吗？”

二 全球首 个针对性的在研药物，填补了领域空白；

之前治疗也有药物，也有手术，像外源性雄激素都是有使用的，但不是获批的适应症。根据《张金哲小儿外科学（第2版）》，小阴茎的治疗一般是骨龄大于14岁诊断明确后开始。不同的身体原因，使用不同的方式，而且也不是吃一次药就可以解决的。比如促性腺激素分泌不足的，要肌肉注射HCG 三个月，再注射庚酸睾 酮或者口服十一酸睾 酮三个月，交替治疗1到2年。我们要明白一点，孩子对肌肉注射的排斥性，每周都打针，无论方法是否有效，这个都是很痛苦的。这款获批临床的软膏，依从性势必比注射要好很多。

三 促生长一直是其优势方向。

作为主导生长激素系列产品的企业，从促进整体身高，到局部的改善增大，也容易被外界认可其方向的一致性。作为当年8.8元的发行价，上市以来股票涨幅11426%，可见外界对其技术的认可。

尽管如此，公告里也特意提到了一点，“高科技、高风险、高附加值”，前期研发、报批到上市，周期长，环节多，不确定性高，临床进程的不确定性。

我们要清楚一点，任何药物的市场研究，都与这几点相关，比如发病率，即多少人里有一个，或者一万人里有几个。在撰写本文时，未找到具体的数据。但从西地那非到后续的医疗器械泵体结构，都证实了民众对尺度的市场需求，为何到2026年才全球首 个在研药物出现？大概率是与总体的市场真实需求量有关。

比如受试者的筛选追踪，我们知道一个药物的临床，有的是双盲，比如你研究一个感冒药，这种本身就有自愈可能的疾病，采用双盲就问题不大，毕竟晚几天康复，对受试者整体健康影响不大。而像这个小阴茎的治疗，如果临床用药周期很长，像现在的一两年治愈周期。再采用这个方案就不太合适，毕竟如果使用的是安慰剂，一旦错过了最佳治愈周期，对受试者而言是个极大的痛苦，也不公平。

这里也印证了另个问题，临床试验周期会很久，越久变数越多，时间拉的太长，资金投入也是个问题。本身就是命根子的事情，到底多大岁数才是区间范围？如果是14岁以下，那么该怎么保证对照组的也能得到一定的治疗，所以受试者的筛选都是个难题。如果一直凑不齐需要的例数，那么再好的药，也要等下去。

还有就是家长的支付能力，尽管健康问题非常关注，但该状况涉及敏感话题，因心理负担和对效果的担忧，支付志愿与支付能力都需要考虑。

任何药物的研发，都是有了第一个上市产品后，后续的更容易研发成功，因为有了对标。而现在是第一个，又是针对儿童的用药，所以很多风险是需要自己去趟出来的。会不会在摸石头过河时被卡住，都不好说。

需要提醒的是，作为一个病种，有严格的诊疗界定，广大家长不要有尺寸焦虑。药品解决的是疾病，但股市依赖的是期待。这次获批，像是给市场做了个精准的筛选，让理性的投资者看到了技术壁垒，也让感性的围观者找到了宣泄的出口。

但喧嚣终将平静，对于病患家庭而言，这是一道希望之光。对于更多暗自焦虑的成年人来说，则是一个提醒，医学的进步，是为了治疗被定义的病痛，而非迎合被放大的焦虑。真正的刚需，在精准诊断后的医院，而非股市的涨停。希望这款摸石头过河的第一个品种，能安全到达真正需求的对岸。