《自然综述·药物发现》近日发表一篇文章，对2019年美国、欧盟、日本批准的具有新颖作用机制的药物进行了汇总。这些药物具有新的作用机制（MOA）靶点，也就是说，这些药物针对的是以前未经批准的靶点。
根据分析，有4个靶点属于公认的转运体蛋白类别，包括SLC超家族中的两个转运体SLC9A3和SLC5A1。此外，还有3个RNA靶点，这反映了基于寡核苷酸治疗平台临床验证的加强。另有2个抗体药物偶联物，能够将**微管破坏剂vedotin分别递送至表达连接蛋白4和CD79B的癌细胞。
从治疗的角度来看，新颖MOA靶点中有9个是针对罕见病，其中5个靶点针对具有血液学表现的遗传性疾病，包括镰状细胞病的2个新靶点：血红蛋白亚单位α和P-选择素。
需要指出的是，有2款具有新颖MOA靶点的新药未被纳入表格，因为它们的靶点是小分子。其中，andexeant alfa与Xa因子抑制剂类抗凝剂结合，起解毒剂的作用，pegvaliase是一种代谢苯丙氨酸的苯丙酮尿症的重组酶替代疗法。
2019年批准的具有新颖作用机制的药物
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