锐康迪退场警示录，中国罕见病保障体系如何破局？

1月9日，一封措辞克制、篇幅不长的《致各位合作伙伴的沟通函》，将一个沉重的话题重新推至公众面前。锐康迪（北京）医药有限公司，这家意大利制药集团Recordati的在华全资子公司，运营不足五年后正式宣告进入清算程序，全面退出中国市场。 

这并非一次寻常的商业调整，其背后是三款已在中国获批上市的罕见病药物——适锐飒（磷酸奥唑司他片）、赛尼芬（注射用双羟萘酸帕瑞肽微球）和卡谷氨酸分散片——的供应中断。对于数量稀少却饱受病痛折磨的罕见病患者而言，一家药企的离场，其意义远超商业新闻，它意味着可能被切断的生命线，是“有药可医”到“无药可用”的绝望回转。

锐康迪的退出，是跨国药企在华罕见病赛道上首次因医保谈判失败而引发的“全军覆没”式撤退。它像一块投入平静湖面的巨石，激起的涟漪不仅触及患者群体，更深层地拷问着中国罕见病药物保障体系的可持续性与公平性。

一个细分赛道的孤勇者与失意者

与许多跨国药企在中国市场深耕多年不同，锐康迪2021年才正式设立，且选择了一条更为垂直且艰难的道路——专注罕见病。这既是Recordati集团全球战略的延伸，也源于对中国庞大患者基数和增长潜力的判断。

短短几年内，锐康迪展现了极强的执行力，成功将三款填补国内临床空白的药物引入中国：卡谷氨酸分散片（商品名：卡巴谷，2023年6月获批，用于治疗甲基丙二酸血症、异戊酸血症、丙酸血症、N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症引起的高氨血症）、磷酸奥唑司他片（商品名：适锐飒，2024年9月获批，用于治疗库欣综合征）、注射用双羟萘酸帕瑞肽微球（商品名：赛尼芬，2025年4月获批，用于治疗肢端肥大症，尤其适用于手术无效或第一代生长抑素类似物控制不佳的病例）。

其中，适锐飒是治疗库欣综合征的全球首 创（first-in-class）口服药物，在此之前，国内尚无获批的同类疗法；赛尼芬为控制不佳的肢端肥大症患者提供了二线用药选择；卡谷氨酸分散片则用于治疗多种有机酸血症引起的高氨血症。

这些药物的引入，对于长期在黑暗中摸索的患者群体而言，无疑是曙光。然而，曙光的照耀范围极其有限。罕见病药物，又称“孤儿药”，其天然属性是“高定价”与“小众市场”。以适锐飒为例，尽管其在中国的定价已是全球最低之一，年治疗费用仍高达约20万元。对于一个年发病率仅为2-3例/百万人口的疾病，患者总数本就稀少，高昂的价格更是筑起了难以逾越的高墙。

锐康迪曾尝试多种方式破局，包括与基金会合作推出患者援助项目，以及推动产品进入地方惠民保。然而，这些努力如同杯水车薪，无法从根本上解决商业可持续性的问题。据业内估算，其核心产品上市后，覆盖的患者数量可能仅有50人左右。销售额远不足以覆盖数亿元的研发引进成本和高昂的市场教育成本。这使得锐康迪始终处于“入不敷出”的亏损状态，直至最终走向清算。

断供危机下的患者困境

锐康迪的退出，最直接的冲击者是患者。他们被迫从一种相对稳定的治疗状态，骤然跌入不确定的深渊。

对于库欣综合征患者而言，打击是毁灭性的。适锐飒是目前国内唯一获批的口服治疗药物。它的缺席，意味着患者失去了一个重要的治疗选项。他们要么被迫转向副作用更强、创伤更大的手术或放疗，要么尝试通过海南博鳌乐城先行先试政策或赴香港等地跨境购药，但这无疑将带来更高的经济成本和更复杂的操作难度。一位自2021年起就开始使用该药的患者，四年间已花费超百万元，药物的中断，不仅关乎金钱，更关乎生命质量乃至生存。

肢端肥大症患者同样面临治疗方案的缩减。虽然市场上存在其他治疗手段，但赛尼芬作为二线用药，为那些一线治疗效果不佳的患者提供了关键的替代选择。其供应的中断，将部分患者重新推向了治疗的“死胡同”。

即便是已有国产仿制药上市的卡谷氨酸分散片，其替代也并非无缝衔接。患者对于仿制药的纯度、剂型、疗效稳定性存在天然的担忧，从原研药向仿制药的转换过程，本身就伴随着风险和不确定性。

更令人唏嘘的是，锐康迪的离场并非没有预兆，也并非没有努力。2025年，其核心产品均通过了国家医保目录的形式审查，一度让患者和企业看到了“以价换量”的希望。专家测算，若能纳入医保，患者自付费用可降至每月2000元以下，这将极大地释放市场需求，或许能帮助企业实现盈亏平衡。

然而，最终的谈判失败，成为了压垮骆驼的最后一根稻草。医保基金面临着“保基本”与“救重症”、“保多数”与“保少数”的艰难抉择。为几十或几百名患者承担巨额支出，可能意味着挤占更多常见病患者的保障资源。这种伦理与现实的双重困境，最终由最脆弱的患者群体承担了后果。

并非孤例：锐康迪之前的“先行者”们

锐康迪的退场，并非跨国药企在罕见病领域首次“折戟”。在它之前，已有公司因类似的商业困境，无奈选择退出或暂停在华业务。这些案例共同勾勒出一条残酷的曲线，揭示了“孤儿药”在中国市场生存的普遍难题。

最典型的案例来自美国BioMarin，其治疗黏多糖贮积症IVA型（MPSIVA）的特效药“唯铭赞”（Vimizim），曾是中国首批通过绿色通道上市的“孤儿药”之一，承载了无数患儿家庭的希望。

“唯铭赞”于2019年获批上市，定价为7500元/支，年治疗费用高达200万元，堪称“天价药”。尽管该药在2021年进入了国家医保谈判预选名单，但最终谈判失败。此后，其在中国的商业之路便举步维艰。虽然在部分城市（如成都、江苏）通过地方惠民保获得了一定程度的覆盖，但整体销量远未达预期，无法支撑其高昂的运营成本。

2023年2月，BioMarin宣布不再续签“唯铭赞”的中国进口注册证，这意味着这款药物正式退出中国大陆市场。彼时，同样引发了患者群体的巨大恐慌和业界的广泛讨论。直到后来，通过“港澳药械通”等政策渠道，部分患者才得以重新获得用药机会，但可及性已大打折扣。

如何避免“下一个”锐康迪？

从BioMarin的“唯铭赞”到锐康迪的“适锐飒”，这些跨国药企的撤退路径惊人地相似：带着解决临床未满足需求的愿景进入中国——遭遇定价与支付的现实壁垒——无法实现商业闭环——最终因无法持续投入而选择退出。这些案例反复证明，仅靠药企的“情怀”或零星的慈善援助，无法构建一个可持续的罕见病药物市场。

这迫使我们进行更深层次的反思：如何避免“下一个”锐康迪？

首先，单一的支付体系难堪重负。当前，中国的罕见病保障高度依赖基本医保，而医保基金的普惠性质与罕见病药物的高值特性存在天然矛盾。当一款药物无法通过“以价换量”进入医保实现商业化，其结局往往就是退出。因此，构建“医保+商保+慈善”的多层次保障体系已刻不容缓。需要进一步扩大地方惠民保的覆盖范围和报销比例，探索设立国家级或区域级的罕见病专项基金，鼓励发展针对高值罕见病药物的专属商业保险。同时，可以借鉴国际经验，探索按疗效付费、年金制付费等创新支付模式，降低患者和支付方的即时负担，也为企业提供更可预期的回报。

其次，政策支持需要更具前瞻性和系统性。对于像锐康迪这样专注于罕见病的中小型企业，其抗风险能力远弱于大型跨国药企。政府可以在研发阶段给予更大力度的税收优惠和资金补贴，在上市后给予更长的市场独占期保护，通过优先审评审批、简化仿制药替代路径等方式，鼓励更多企业参与，形成良性的市场竞争。此外，建立国家级的罕见病药物应急储备机制，也能在突发断供时，为患者争取宝贵的缓冲时间。

最后，产业生态需要更多元的参与者和更灵活的模式。锐康迪的模式是典型的“引进来”，当引进之路受阻，便无以为继。未来，需要更多本土创新企业的“生长出来”，也需要像License-in（授权引进）、资产剥离、业务转让等更灵活的商业操作空间。例如，在锐康迪退出后，其已获批的产品能否通过某种机制，快速转让给有意愿和有能力的国内药企接手，从而最大限度地保留来之不易的药品批文和患者获益渠道，这需要监管政策和市场规则的进一步创新与包容。

锐康迪的故事，是中国罕见病事业发展进程中一个令人扼腕的注脚。它提醒我们，每一张药品批文的背后，都是鲜活的生命和热切的期盼。一个理想的医疗保障体系，不应让任何一个群体因“罕见”而被遗忘。如何在有限的资源与无限的健康需求之间，找到更具智慧、更有温度的平衡点，是锐康迪和那些早已离开的“先行者”们留给我们的长久课题。当救命药撤退时，我们能做的，不应只是目送，更应是反思与行动。

未来展望：在破局中构建生命至上的长效机制

锐康迪的退场，与其说是某个企业的商业失败，不如说是中国罕见病保障体系在迈向成熟过程中遭遇的一次剧烈阵痛。它撕开了温情脉脉的面纱，将一个残酷的现实摆在所有人面前：在“保基本”的医保红线与“救重症”的患者诉求之间，依然存在着一道巨大的鸿沟。然而，阵痛往往孕育着变革的契机。展望未来，我们有理由相信，这场危机将成为推动中国罕见病保障从“碎片化”走向“系统化”的重要转折点。

2026年伊始，国家层面已明确提出构建“基本医保保基本、专项基金攻难关、商保慈善作补充”的多元共付格局。未来，随着国家级或区域级罕见病专项基金的设立，以及商业健康险对高值创新药覆盖范围的扩大，像锐康迪这样因单一支付渠道受阻而被迫退出的悲剧将有望减少。特别是“按疗效付费”、“风险共担”等创新支付模式的探索，将为高值“孤儿药”提供更灵活的生存空间，让药企敢于投入，让患者用得起药。

而且，近年来，中国本土企业在罕见病药物研发上的投入正呈井喷之势，年均增长率高达34%。随着政策对“突破性治疗药物”的优先审评审批和税收优惠，未来将有更多拥有自主知识产权的国产“孤儿药”上市。当市场从“独家垄断”走向“国产+进口”的良性竞争，药价的泡沫将被挤出，患者的选择权将大大增加。锐康迪留下的市场真空，或许正是某家中国本土创新药企崛起的起点。

此外，面对“病种多、患者散”的特点，未来的政策将更加注重“精准滴灌”和“动态调整”。罕见病目录将从“阶段性更新”转向“常态化调整”，让更多新药能及时纳入保障视野。同时，针对已获批但面临退市风险的药品，监管部门可能会建立更为灵活的“过渡期”机制或“人道主义使用”通道，避免患者在一夜之间陷入断药绝境。