2026年FDA多肽新药展望：6款潜力产品引领行业破局

尽管司美格鲁肽和替尔泊肽在过去一年几乎定义了全球多肽药物的商业高度，但如果把视角从“卖得多好”拉回到“批了多少新药”，2025 年对多肽而言，并不是一个令人兴奋的年份。相较于以往，多肽新药在监管端的产出明显偏少，甚至给人一种阶段性放缓的感觉。

过去一年里，所谓的 “Tide” 军团中仅有四款新药获得 FDA 批准，而其中的主角并非多肽，而是寡核苷酸。多肽药物方面，唯一的新成员是 Forzinity（elamipretide）——一款机制导向明确、面向超罕见病的小体量产品。该药于 2025 年 9 月获得 FDA 加速批准，用于改善 Barth 综合征患者的肌力，也由此成为这一病种的首 个获批治疗选择。

其余三款获批产品均为寡核苷酸类新药：Qfitlia（fitusiran），用于甲型和乙型血友病的长期预防；Dawnzera（donidalorsen），用于遗传性血管性水肿发作的预防；以及 Redemplo（plozasiran），用于降低家族性乳糜微粒血症综合征患者的甘油三酯水平。三个产品，分别切入凝血异常、炎症介导的血管通透性失衡，以及脂代谢的极端表型，背后是一条非常清晰的信号——寡核苷酸仍在高未满足需求的细分场景中持续“拿结果”。

这也恰好解释了一个容易被忽视的现实：行业对多肽的热情不断升温，并不意味着监管端会按年稳定兑现。 商业成功与创新供给之间，依然存在不可忽略的节奏差。2025 年更像是一个多肽药物的“调整期”，而非真正的高光时刻。

但调整并不等于停滞。从 FDA 已披露的新药审评进度来看，一批多肽类 NCE 以及以多肽为关键驱动的产品形态，已经接近关键节点。这些已经递交 NDA 的项目，能否在 2026 年顺利跨线，将直接决定多肽药物是否有机会走出“肥胖与代谢疾病”这一单一叙事，在更广阔的治疗领域中重新建立存在感。对制药公司、BD 团队乃至 CDMO 而言，2026 年，或许才是真正需要屏住呼吸的一年。

1.2026 年多肽前锋：TransCon CNP（navepegritide）

• 开发商：Ascendis

• 适应症：软骨发育不全，学龄前儿童

• 给药：每周一次皮下注射
  

• PDUFA日期：2026 年 2 月 28 日

TransCon CNP 是一个典型的工程化长效肽范式：把 C 型利钠肽 CNP 作为活性负载，通过可切割连接体与PEG 载体偶联，形成缓释型前药系统，在生理条件下持续释放活性 CNP，从而支持每周一次给药。其药理靶点是 NPR-B/NPR2 受体，通过提升生长板软骨细胞的 cGMP 信号，去对冲由 FGFR3 驱动的生长抑制通路，这也决定了它的临床评价核心围绕线性生长速度与骨骼力线等结局展开。

支撑 NDA 的关键证据来自 APPROACH 研究：在 52 周时点，年化生长速度相对安慰剂的优势得到了统计学显著性的数据支持。在监管进程方面，TransCon CNP的 PDUFA 目标日期已经经历过一次延后：FDA 将公司于 2025 年 11 月 5 日提交的随访研究方案相关补充材料认定为重大修订，将PDUFA日期延至 2026 年 2 月 28 日。

2.抗病毒多肽Bulevirtide

• 开发商：Gilead
  

• 适应症：慢性 HDV 感染，代偿期肝病成人
  

• 形态：N 端脂化肽注射剂
  

• 监管状态：已在美国进入第二轮审评周期

Bulevirtide 的价值在于它把多肽药带回一个高度确定的病原学入口：靶向宿主受体 NTCP（SLC10A1），以受体占位方式阻断HBV/HDV 进入肝细胞，从而抑制慢性 HDV 的持续感染动力学。其产品形态属于 N 端脂化的多肽进入抑制剂，机制上走的是靶点强确定性、终点可追踪的路径。

它在美国的审批路径上，真正决定节奏的变量主要集中在生产与质量体系，以及制剂与给药相关的可控性。该项目在 2022 年曾收到完全回复函；公司对外披露的信息显示，监管关注点主要指向生产环节与制剂给药相关问题，随后项目进入补充材料与再次审评阶段。

与此同时，它在欧洲已经取得突破，以Hepcludex 商品名在 2020 年获得有条件批准，并于 2023 年转为标准上市许可。

3.口服多肽潜在重磅药物Icotrokinra

• 开发商：Johnson & Johnson

• 适应症：中重度斑块型银屑病成人及 12 岁以上青少年

• 形态：每日一次口服靶向肽

• 监管状态：已向 FDA 提交 NDA（2025 年 7 月 21 日）

Icotrokinra 的定位非常清晰：把 IL-23 通路从注射型生物制剂的世界，搬到每日口服的肽药世界。公司给出的机制描述是选择性阻断IL-23 受体 IL-23R，从受体层面切断通路信号，而不是走单抗那条经典路线。

它之所以在 2026 年值得关注，是因为它代表了口服肽能否在成熟大适应症中建立新标准的问题：银屑病已经有 IL-23 单抗、IL-17 单抗、小分子 TYK2 等多条强竞争技术路线，口服肽想要获得真实市场空间，必须同时满足三件事：疗效上接近甚至触及高标准皮损清除目标，安全性与长期用药稳定性可被临床接受，最后才轮到便利性溢价。

从产业视角看，Icotrokinra的上市有望开创多肽口服药作为生物药替代品的新市场空间。在全球约1.25亿银屑病患者中，估计有超过3000万患者达到中重度标准，且其中有相当比例尚未接受系统性治疗，仅因注射依从性差与药物获取困难。对这些患者而言，每日一次、无需冷链、无需注射培训的Icotrokinra，无疑具备广阔的市场渗透潜力。

虽然强生尚未披露正式的销售预期，但有分析人士保守预测，若Icotrokinra在2026年获批，其年销售峰值或将达到30–50亿美元，并成为全球首 款以口服形式上市的IL-23R抑制剂。更重要的是，它将为后续一系列环肽、非天然氨基酸多肽乃至多肽PROTAC等复杂分子树立路径依赖，推动多肽药物从“注射时代”迈向“系统递送时代”。

除了此次申报的银屑病之外，强生还在积极推进 Icotrokinra 在多项适应症的扩展布局，包括溃疡性结肠炎（UC）、克罗恩病（CD）、银屑病关节炎（PsA）等。这种从皮肤到关节、再到肠道的延伸路径，使 Icotrokinra 具备典型的 Pipeline-in-a-Product （PIP）属性。

4.放射性配体药物：¹⁷⁷Lu-edotreotide

• 开发商：ITM

• 适应症：GEP-NETs（胃-肠-胰神经内分泌肿瘤）

• 形态：¹⁷⁷Lu 标记的肽受体放射性配体治疗

• PDUFA日期： 2026 年 8 月 28 日

¹⁷⁷Lu-edotreotide 代表的是另一条多肽药成熟路线：多肽本身承担靶向递送，将放射性核素递送至靶点。这个项目来源于生长抑素受体表达的肿瘤生物学，通过对受体阳性病灶的高亲和结合与组织滞留，把¹⁷⁷Lu 发射的 β 射线剂量集中释放到肿瘤负荷区域。

它的临床证据链也更接近传统肿瘤药审批逻辑：COMPETE 研究对照 everolimus，报告的中位无进展生存期为 23.9个月对 14.1 个月，形成了清晰的时间获益差。 FDA 已受理其 NDA 并给出 2026 年 8 月 28 日的 PDUFA 目标日。当多肽被用作靶向载体时，其价值集中在特异性递送与安全窗上，这类项目往往更依赖放射性药物的供应链、放化生产一致性与中心化给药体系。

5.红细胞增多症环肽药物Rusfertide

• 开发商：Takeda 与 Protagonist

• 适应症：真性红细胞增多症

• 递送：皮下注射

• 监管状态：2026 年 1 月 5 日已提交 NDA

Rusfertide 模拟内源性 hepcidin 的生理效应，抑制 ferroportin 介导的铁外排，降低循环铁可用性，从而在真性红细胞增多症中限制红细胞生成，把血细胞比容稳定在目标范围，同时显著降低放血频次，并减少长期放血导致的缺铁负担。当前红细胞增多症的长期管理主要依赖放血与细胞减量治疗，而 rusfertide 试图通过铁调控这一路径影响红细胞增殖。

6.减肥药的后浪多肽CagriSema

• 开发商：诺和诺德

• 适应症：肥胖或超重体重管理

• 递送：每周一次固定剂量复方注射剂

• 监管状态：2025 年 12 月 18 日提交NDA申请

       CagriSema 是 2026 年多肽管线里最 具商业体量想象空间的一个，因为它把两个已经被临床验证的抑食欲通路，封装到同一个每周一次注射产品中：semaglutide 负责 GLP-1 受体激动，cagrilintide 作为长效 amylin 类似物，走的是 amylin（胰淀素）受体相关的饱腹信号轴。公司在2025 年 12 月 18 日宣布已向 FDA 递交申请，且外部报道普遍预期其将进入 2026 年审评周期。

若获批，CagriSema 有望成为首 个GLP-1 受体激动剂 + amylin 类似物的组合减重治疗。公开披露的 III 期 REDEFINE 项目结果显示，该组合在不伴糖尿病的肥胖/超重人群中 68 周体重降幅最高可达 22.7%，在合并 2 型糖尿病人群中体重降幅约 15.7%。CagriSema也肩负起了后司美格鲁肽时代诺和诺德对减肥市场的期待。