剑指50亿蓝海！和誉医药FGFR2/3抑制剂ABSK061能否弯道超车？

今日（2026年3月19日），和誉医药宣布：其自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061已获得FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗软骨发育不全（ACH）。这是继近期斩获 FDA 罕见儿科疾病（RPD）资格认定后，ABSK061 在全球开发进程中拿下的又一关键里程碑，也为该产品在美国的临床开发、注册申报与商业化落地奠定了重要基础。

图片来源：和誉医药官网

软骨发育不全（ACH）是一种常染色体显性遗传罕见病，由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因的功能获得性突变引起，导致FGFR3信号通路过度激活，从而抑制软骨内骨化过程，造成患者不成比例的身材矮小及一系列骨骼并发症。

ABSK061是和誉医药独立研发并拥有全球知识产权的新一代口服、高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂。其研发设计精准直击 ACH 的核心病理机制——FGFR3异常激活，相较同类药物具备多重核心优势：

1、精准靶向，优化安全窗：与第一代泛FGFR抑制剂不同，ABSK061通过降低对FGFR1的抑制，同时保持对致病关键靶点FGFR2/3的高活性，旨在从源头上规避FGFR1抑制相关的脱靶副作用，有望在临床上实现更优的安全窗与疗效平衡。

2、口服便利，提升依从性：相较于现有皮下注射疗法，口服方式大幅提升用药便利性，尤其能提高需长期治疗的儿童患者的治疗依从性，是儿科治疗中的显著优势。

3、快速推进，获国际认可：ABSK061的临床开发进展迅速。2025年3月，其针对ACH的临床试验申请获CDE批准。同年12月完成3-12 岁ACH患儿II期临床首例给药；且接连斩获FDA的RPD和ODD双重认定，不仅是对其临床潜力的认可，更为其在美国的后续开发提供了税收抵免、审评费用减免及潜在7年市场独占期等实质性政策利好。

当前，ACH治疗市场正从“无药可用”的空白阶段，快速迈入“多药竞逐”的发展新时期，凭借庞大的患者群体与未满足的临床需求，该领域也被行业视为潜在规模达50亿美元的蓝海市场。

目前，全球已有两款ACH治疗药物获批上市：

• lBioMarin的Vosoritide：全球首 款ACH对因治疗药物，2021年获批，需每日皮下注射。其商业成功验证了市场价值，2025年销售额达9.27亿美元。

• 维昇药业的Navepegritide (Yuviwel)：2026年2月获FDA批准，为每周一次皮下注射的CNP前体药物。

在口服药物赛道，竞争尤为激烈：而在更具临床优势的口服药物赛道，全球竞争尤为激烈，多款药物处于不同临床研发阶段：BridgeBio的Infigratinib研发进度领先，其III期临床（PROPEL 3）数据显示，患者年化生长速度较基线提升2.1厘米/年，计划于2026年下半年提交新药申请；Tyra Biosciences的TYRA-300预计2026年下半年披露治疗ACH的初步临床结果；和誉医药的ABSK061则是全球首 款进入临床阶段的FGFR2/3选择性抑制剂，凭借高选择性与口服给药的双重核心优势，目前处于II期临床阶段，其初步临床数据预计将于2026年下半年正式公布。

图片来源：药智数据-全球药物分析系统

随着ABSK061II期临床数据的即将揭晓，这款中国原研创新药能否在激烈的全球竞争中脱颖而出，为ACH患儿带来更安全、便捷的治疗选择，值得整个行业期待。