FDA批准诺西那生钠高剂量给药方案SMA治疗迎来十年重磅升级

近日，渤健正式宣布，其用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的诺西那生钠高剂量给药方案（含50mg/5ml与28mg/5ml两种规格），正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。作为全球首 个获批的SMA疾病修正治疗药物，诺西那生钠已拥有超10年的临床应用与数据积累，此次高剂量方案的获批，是SMA治疗领域的重要里程碑，为全球SMA患者提供了更优化的治疗新选择。

诺西那生钠高剂量给药方案，是在原有12mg标准剂量方案基础上的升级优化，通过负荷治疗期与维持治疗期的剂量调整，实现更高的药物暴露浓度，精准回应SMA患者社群长期存在的治疗需求。根据获批信息，该方案预计将于未来数周内在美国正式上市，给药方案针对不同患者群体实现了精细化设计：首次接受诺西那生钠治疗的患者，可采用加速负荷期给药，每14天给予50mg剂量，后续维持期每4个月给予28mg剂量；从原有标准剂量方案转用的患者，仅需完成一次高剂量负荷给药，即可延续原有的每4个月一次的给药周期，大幅降低了治疗方案调整的复杂度。

本次FDA批准的核心依据，来自II/III期DEVOTE研究的完整临床数据。该研究关键队列结果显示，未经治疗的症状性婴儿SMA患者接受高剂量方案治疗后，经费城儿童医院神经肌肉疾病婴儿运动功能量表（CHOP INTEND）评估，运动功能较ENDEAR研究中匹配的未治疗假操作对照组，实现了极具统计学意义的显著改善，组间平均评分差值达26.19分（治疗组+15.1分vs对照组-11.1 分，p<0.0001），充分印证了高剂量方案的临床获益。安全性方面，高剂量方案的整体特征与原有标准剂量已知的安全性表现一致，未出现新的安全性信号，婴儿患者中发生率较高的不良反应为肺炎、COVID-19、吸入性肺炎及营养不良，与疾病本身的高危特征高度相关。

渤健执行副总裁兼开发负责人Priya Singhal医学博士表示，过去十年，公司始终倾听SMA社群的需求，持续推动SMA治疗的创新发展，高剂量方案的获批，既依托于诺西那生钠十年积累的扎实临床数据，也彰显了对SMA患者群体的长期承诺。全球SMA患者组织Cure SMA主席Kenneth Hobby也指出，此次获批是填补SMA领域未满足治疗需求的关键一步，渤健的持续研发投入，为改善SMA患者的生活质量带来了切实助力。

截至目前，诺西那生钠高剂量给药方案已相继在欧盟、瑞士、日本获批，渤健正全力推动该方案在全球更多国家和地区落地。作为SMA治疗领域的基石药物，诺西那生钠高剂量方案的获批，不仅进一步完善了SMA全病程治疗体系，也为不同分型、不同治疗阶段的SMA患者带来了更具针对性的治疗选择，持续推动全球SMA治疗水平的全面提升。