国产CFB抑制剂终破局，朗来科技“依适宁”获批上市

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）这一罕见病，长期被少数跨国药企的补体抑制剂“垄断”。2026年6月11日，朗来科技的盐酸兰诺可泮片（依适宁）正式获批，成为首个国产CFB抑制剂。

一、从“进口依赖”到“国产破冰”——朗来凭什么打破PNH治疗格局？

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见、进展迅速且危及生命的补体介导性溶血性罕见病，核心发病机制为患者造血干细胞PIG-A基因突变，导致红细胞表面补体调节蛋白缺失，机体补体旁路途径异常激活，持续攻击自身红细胞，引发持续性溶血、血红蛋白尿、骨髓衰竭、血栓等严重并发症，重症患者致死致残率极高。长期以来，全球PNH治疗市场被进口补体抑制剂垄断，国内共有6款进口药物获批上市，涵盖阿斯利康依库珠单抗、瑞利珠单抗、danicopan，诺华伊普可泮，Apellis pegcetacoplan及罗氏可伐利单抗，形成完整的进口技术壁垒与市场垄断格局。

长期进口独占格局，直接导致国内PNH患者面临可及性不足、用药成本高昂、治疗依从性差三重困境。进口补体抑制剂多为注射剂型、治疗周期长、年治疗费用动辄数十万，多数患者难以长期负担；同时部分药物需频繁往返医院输注给药，极大影响患者正常生活，且进口药物临床适配性多基于海外人群数据开发，对中国患者的精准适配性有待提升。国内临床长期缺乏自主可控、价格普惠、给药便捷的本土化创新方案，PNH规范化全程管理存在巨大临床空白，国产原创补体抑制剂的落地迫在眉睫。

在一众创新赛道中，朗来科技精准选择CFB抑制剂技术路径，具备极强的前瞻性与差异化优势，完美规避现有补体药物的机制短板。目前全球PNH补体治疗主要分为C5、C3两大主流技术路线：C5抑制剂作用于补体下游通路，仅能阻断终末溶血反应，无法完全抑制旁路途径异常激活，部分患者仍存在持续血管外溶血，治疗应答不充分；C3抑制剂作用位点更上游，可广谱抑制补体激活，但靶点广谱性易影响正常免疫防御功能，存在感染风险升高的安全隐患。

相较之下，CFB作为补体旁路途径的核心特异性因子，仅参与异常病理激活过程，不干预经典补体通路的正常免疫防御功能。朗来依适宁精准靶向CFB靶点，从上游特异性阻断补体旁路异常激活，同时覆盖血管内溶血与血管外溶血两大核心病理问题，兼顾疗效完整性与免疫安全性，既解决了C5抑制剂溶血控制不彻底的短板，又规避了C3抑制剂广谱抑制带来的免疫风险，机制层面实现精准靶向、高效安全的双重突破。

此次国产首款CFB抑制剂的成功破冰，并非单一企业的技术偶然，而是国内政策、资本、临床需求三方共振的必然结果。政策层面，罕见病药物优先审评、突破性疗法认定、附条件审批等机制，大幅缩短国产罕见病创新药研发上市周期；资本层面，近年来国内创新药企持续加码补体赛道，为源头靶点创新提供充足资金支撑；临床层面，庞大的未满足临床需求，倒逼本土企业突破进口技术垄断。依适宁的获批，正式打破外资在高端补体靶向药领域的技术壁垒，实现PNH治疗领域的国产自主可控。

二、三项III期临床试验背后的“硬核数据”与临床价值

作为支撑药物获批的核心依据，朗来科技围绕盐酸兰诺可泮片开展了三项严谨的III期注册临床试验，分别为MY008211A-PNH-2-01、MY008211A-PNH-3-01、MY008211A-PNH-3-02研究，完整覆盖初治PNH成人患者的有效性、安全性与耐受性评价，形成了体系完整、证据扎实的临床数据链，为药物落地临床应用提供权威支撑。

整体试验设计紧扣PNH临床核心治疗目标，以**溶血持续控制、脱离输血依赖、长期安全耐受**为三大核心终点，贴合真实临床诊疗需求。其中有效性终点聚焦血红蛋白水平稳定提升、LDH（乳酸脱氢酶）溶血指标持续下降、血红蛋白尿症状改善、输血独立性实现；安全性终点重点监测长期免疫功能、感染风险、肝肾功能及药物不良反应，全面验证CFB靶点抑制剂的长期用药安全性。三项III期研究相互补充、相互印证，既验证了药物短期快速控溶效果，也夯实了长期慢病管理的可行性，适配PNH终身治疗的临床属性。

从临床核心优势来看，依适宁依托CFB靶点特异性与口服剂型，实现多重临床突破。其一，通路选择性极 致精准，相较于C3抑制剂的广谱抑制特性，CFB靶向仅阻断病理旁路激活，保留机体正常补体免疫防御能力，长期用药感染风险更低，更适合PNH患者终身慢病管理；其二，口服给药范式彻底革新传统治疗模式，区别于依库珠单抗等进口单抗药物的静脉输注方案，无需院内给药、无需频繁复诊，大幅降低患者就医成本，显著提升长期治疗依从性；其三，可全面控制双重溶血，弥补传统C5抑制剂无法解决的残余血管外溶血痛点，实现更彻底的病情缓解，降低疾病复发与血栓并发症风险。

对标当前主流进口疗法，依适宁精准填补多项临床空白。阿斯利康依库珠单抗、瑞利珠单抗等经典C5单抗药物，虽临床应用成熟，但存在输注繁琐、价格高昂、残余溶血控制不足等问题；Apellis pegcetacoplan虽疗效优异，但局部给药反应、免疫耐受问题仍未完全解决；诺华伊普可泮虽同为口服补体抑制剂，但靶点作用机制与适应症覆盖存在差异化。依适宁作为国产首款口服CFB抑制剂，兼具**精准机制、便捷给药、安全可控、成本普惠**四大优势，既适配初治PNH患者的一线规范化治疗，也为不耐受进口注射药物、追求长期居家管理的患者提供全新最优解，有效破解高端罕见病药物可及性难题。

三、不只是PNH——CFB抑制剂的未来想象与国产创新药的下一站

依适宁的获批，仅仅是国产CFB靶点药物产业化的起点，CFB补体通路的临床价值远不止局限于PNH单一适应症。作为人体补体旁路激活的核心调控因子，CFB异常激活是多种自身免疫性肾病、眼底慢病、炎症性疾病的核心发病机制，具备广阔的泛适应症拓展空间。在IgA肾病、狼疮性肾炎等常见自身免疫性肾病中，补体旁路过度激活是导致肾损伤、蛋白尿、肾功能衰退的关键诱因，CFB特异性抑制可精准阻断病理损伤，延缓疾病进展；在干性年龄相关性黄斑变性（干性AMD）、视神经病变等眼底疾病中，CFB通路异常介导的慢性炎症与组织损伤，是疾病进展的核心驱动因素，为眼底慢病精准治疗提供全新靶点方向。此外，该通路还可拓展至ANCA相关性血管炎等自身免疫疾病，具备百亿级赛道增长潜力。

依托CFB靶点的广谱价值，朗来科技已搭建起多元化的后续管线布局，以依适宁为核心基点，持续推进IgA肾病、狼疮性肾炎等自身免疫疾病的适应症拓展，打造差异化补体创新药矩阵。放眼国内赛道，随着补体机制的临床价值持续被验证，多家本土创新药企已纷纷布局补体通路药物，覆盖CFB、C5、C3、CFD等多个核心靶点，国产补体药物赛道已进入快速成长阶段，逐步形成多点开花、差异化竞争的产业格局，彻底打破外资企业的技术垄断。

从行业发展维度来看，依适宁的上市，是中国创新药从“跟随仿制”向“源头首 创”跃迁的标志性样本。过去国内罕见病、高端靶向药市场，长期依赖外资企业，本土药企多以fast-follow、首仿突围为主，缺乏自主源头靶点创新与机制突破。而朗来科技CFB抑制剂的成功落地，证明国内药企已具备**靶点原创验证、机制深度解析、完整临床开发、产业化落地**的全链条源头创新能力，不再局限于成熟靶点的同质化跟进，能够自主挖掘全新治疗靶点、构建差异化技术壁垒。

长远来看，国产补体创新药的下一竞争核心，将是机制差异化、适应症广谱化、循证体系完善化的综合比拼。未来，国内药企需持续深耕补体通路底层机制，完善多适应症临床证据体系，积累真实世界用药数据，依托本土化人群优势与成本优势，持续提升产品竞争力。同时以CFB、CFD等全新靶点为突破口，持续丰富国产补体药物管线，在全球补体靶向治疗赛道中抢占原创话语权，推动中国从医药消费大国，向源头创新、技术输出的医药强国转型。

结语

朗来科技依适宁的获批，终结了国内PNH治疗的进口依赖时代，为罕见血液病患者交出了专属“中国答案”。作为国产首款CFB抑制剂，其不仅在机制层面弥补了传统补体药物的临床短板，更以口服便捷剂型、普惠可及的本土优势，重构PNH规范化治疗格局。从单一罕见病破局，到自身免疫疾病广谱拓展，CFB靶点的产业想象空间持续释放。随着国产源头创新能力持续提升，以补体抑制剂为代表的高端原创药物，将持续打破外资垄断，成为中国生物医药产业高质量全球化发展的核心驱动力。

参考：朗来科技官网；NMPA官网