创新RNAi疗法获FDA突破性疗法认定治疗遗传性肝脏疾病

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来源：药明康德

2019-07-18

近日，Dicerna Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。FDA突破性疗法认定旨在加快治疗严重疾病的创新疗法的研发和评估速度。

PH是一种严重的罕见遗传性肝脏疾病，患者体内产生过量的草酸盐，累积于肾脏不能及时排出。肾功能下降的患者可出现草酸盐沉积症，并可导致骨骼、皮肤、心脏、视网膜等其他部位积累草酸盐，肾脏及相关脏器受到严重的损害。严重PH患者往往需要进行肝脏或肾脏移植，并终生服用免疫抑制药物。目前已知存在三种类型的PH，PH1是由AGXT基因的突变引起的，由此导致人体丙氨酸-乙醛酸氨基转移酶（AGT）缺乏。美国及欧盟地区已有超过5000名PH1患者，但目前尚无获批法治疗这一疾病。

DCR-PHXC是目前唯一一款用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi药物，它采用Dicerna独创的GalXC技术平台，可选择性地沉默肝脏中的乳酸脱氢酶A（LDHA），阻断过量草酸盐的产生。该药物在临床前研究中耐受性良好，对肝脏无不良影响。

▲DCR-PHXC作用机制（图片来源：参考资料[3]

▲DCR-PHXC作用机制（图片来源：参考资料[3]）

在DCR-PHXC治疗PH的1期临床试验中，PH1和PH2患者给药后24小时尿液中草酸盐水平大幅度降低。单剂量DCR-PHXC治疗可使大多数患者尿液中草酸盐水平达到正常或接近正常，并具有良好的耐受性。

与此同时，FDA还确认PH2与PH3符合严重或危及生命的疾病标准。Dicerna公司还会针对DCR-PHXC治疗PH2和PH3的研究终点问题与FDA进行持续沟通。

“FDA认识到开发治疗1型原发性高草酸尿症的迫切性，而DCR-PHXC的1期临床试验获得了积极的结果，因而被授予突破性疗法认定，”Dicerna公司的首席医学官Ralf Rosskamp博士说：“我们期待与FDA继续沟通，尽快推进DCR-PHXC用于所有类型PH的治疗。”

参考资料

[1] Dicerna Receives Breakthrough Therapy Designation for DCR-PHXC for Treatment of Primary Hyperoxaluria Type 1 (PH1). Retrieved July 16, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190715005117/en

[2] About PHYOX. Retrieved July 16, 2019, from https://phyoxtrials.com/

[3] Corporate Overview. Retrieved July 16, 2019, from http://investors.dicerna.com/static-files/6ca8fc33-2696-459a-b8ca-a8a39ec68903

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