FDA批准新基PDE4抑制剂扩展适应症摆脱反复口腔溃疡

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来源：药明康德

2019-07-23

7月20日，新基（Celgene）公司宣布，美国FDA已经批准Otezla（apremilast）30毫克，每天两次（BID），用于治疗白塞病（Beh?et’s Disease）导致的口腔溃疡。Otezla是一种口服、选择性磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，是第一个也是唯一被FDA批准治疗该疾病症状的药物。

白塞病是一种罕见的慢性多系统炎症性疾病，很难治疗。白塞病与免疫系统异常和血管炎症有关。症状是复发性口腔和生殖器溃疡、皮肤损伤、葡萄膜炎、关节炎、血管、中枢神经系统和胃肠道受累。98%以上的白塞病患者存在口腔溃疡。发病率在中东、亚洲和日本。根据北京白兰鸽白塞病罕见病关爱中心发布的《2019年中国白塞病人生存状况报告》，反复出现的口腔溃疡是中国白塞病患者最早出现的症状，也是出现比例症状，高达99.5%，严重影响患者的日常生活。

Otezla目前在美国已被批准用于3个适应症，包括中重度斑块型银屑病、活动性银屑病关节炎，白塞病相关的口腔溃疡。自从2014年获得美国FDA的首次批准以来，Otezla 已经在美国治疗了超过25万名中重度斑块型银屑病或活动性银屑病关节炎患者。

FDA的批准是基于随机、安慰剂对照、双盲3期临床研究RELIEFTM的有效性和安全性结果，该研究包含207例患有活动性口腔溃疡的白塞病成年患者，这些患者以前至少接受过一种非生物制剂药物治疗，有望接受全身治疗。结果显示，Otezla 30mg BID在第12周用视觉模拟评分法（VAS）测量口腔溃疡疼痛程度时，与安慰剂组相比，比基线下降了42.7点。在第12周，口腔溃疡完全缓解（无口腔溃疡）患者的比例在Otezla组为52.9%，安慰剂组为22.3%。在12周的治疗阶段，在第6周达到口腔溃疡完全缓解并且至少6周没有口腔溃疡的患者比例在OTEZLA组为29.8% ，在安慰剂组为4.9% 。

参考资料:

[1] FDA Approves OTEZLA? (apremilast) for the Treatment of Oral Ulcers Associated with Beh?et’s Disease. Retrieved 2019-07-20, from https://www.businesswire.com/news/home/20190719005369/en/FDA-Approves-OTEZLA%C2%AE-apremilast-Treatment-Oral-Ulcers

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