2023年2月8日-10日，根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新数据显示，CDE官网新增了10条的临床默示许可信息。经过梳理，其中有3款1类新药在国内获批临床，适应症涉及肿瘤和肝硬化。

       图片来源：CDE官网

       BCMA/CD19双靶点CAR-T

       GC012F注射液

       GC012F注射液是亘喜生物自主开发的一款BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞疗法，本次临床默示许可适应症为复发难治性多发性骨髓瘤。资料显示，GC012F是一款双靶点自体CAR-T候选产品，能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点，具有“次日完成生产”的独特优势。GC012F能带来快速、深入且持久的治疗效果，帮助多发性骨髓瘤及B细胞非霍奇金淋巴瘤患者提高治疗响应率，降低复发率。

       根据中国临床试验注册中心的最新数据显示，GC012F在国内已经开展两项探索性研究。在2022年EHA年会期间亘喜生物公布了GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）积极的临床结果，数据显示，29例患者100%达到MRD阴性，进一步明确了其深度应答的疗效。GC012F在治疗RRMM的临床研究中不断展现出可靠的安全性和持久缓解的卓越疗效，即使针对伴有髓外病变和接受过蛋白酶抑制剂、免疫调节抑制剂以及抗CD38单抗等多重既往治疗的高危患者，仍然取得了令人鼓舞的15.7个月的中位缓解持续时间（mDoR）。在2023年2月3日，亘喜生物宣布GC012F获得美国FDA批准该药针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的新药临床试验（IND）申请，公司将在美国开展1b/2期临床试验。期待GC012F后续临床进展顺利，为国内患者带来新的治疗选择。

       图片来源：中国临床试验中心

       干细胞疗法

       VUM02注射液

       VUM02注射液（人脐带源间充质干细胞注射液）是光谷中源（中源协和的子公司）开发的一款冷冻保存型干细胞制剂，这是该药在国内首次获批临床，拟开展用于失代偿期肝硬化的临床研究。干细胞疗法是一个饱受争议的赛道，我们时刻关注着该领域的进展，期待能够有真正安全有效的干细胞疗法上市。

       截至目前，全球尚未有用于治疗失代偿期肝硬化的同类细胞药物上市，研发进展最快的同类药物处于临床试验阶段，中源协和对该项目的累计研发投入为人民币已经超过千万元。

       新型口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）

       IDRX-42

       IDRX-42是IDRX, Inc.开发的一款1类小分子新药，这是该药在国内首次获批临床，拟开展用于接受过伊马替尼治疗的转移性和/或不可切除的胃肠道间质瘤（GIST）成年患者。IDRX-42是一款新型口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），该药由德国默克（Merck KGaA）授权得来，在治疗胃肠道间质瘤中具有非常不错的潜力，在2022年已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药称号。

       胃肠道间质瘤是一种罕见肿瘤，约占胃肠道恶性肿瘤的0.1%-3%。年发病率约为1-2.2/10万，平均发病年龄约60-65岁，男女发病率基本相同。在中国，由于人口基数大，每年约有1.4万-2.1万人新确诊胃肠道间质瘤。胃肠道间质瘤可发生于消化道任何部位，最常发生于胃（60%）及小肠（20%-30%），也可发生于结直肠和食管。近10年来，外科手术被公认为胃肠道间质瘤的唯一治愈方法，IDRX-42有望让患者们拥有更多的选择。

       IDRx由Alexis Borisy创立，致力于在开发智能设计的药物组合，希望在癌症突变开始之前阻止癌症突变。在2022年8月，IDRx宣布获得1.22亿美元A轮融资，a16z和专注于生命科学投资的Casdin Capital共同领投，Forge Life Science Partners与Nextech Invest跟投。目前IDRx的研究进展包括名为IDRX-42（德国默克授权）和IDRX-73（Blueprint授权）的两种小分子酪氨酸激酶抑制剂。IDRX-42的1期人体临床试验（IDRX-42-001研究）已经启动，IDRX-73目前正在向临床推进。

       图片来源：美国临床试验注册中心

       IDRX-42-001研究是一项1/1B期、首次人体、开放标签、多中心研究，旨在评估单药IDRX-42在转移性和/或手术不可切除的GIST患者中的疗效，注册临床研究正在进行中（NCT05489237）。期待该药在GIST的后续表现，为这一比较缺少有效治疗手段的患者群体带来新的希望。