近日，在2024摩根大通(JP Morgan)年度医疗保健会议上，Sarepta Therapeutics的首席执行官Doug Ingram报告，其DMD基因治疗产品Elevidys在第四季度实现了1.31亿美元的收入。
Elevidys于2023年6月获得FDA批准，8月正式销售交付，在美国售价为320万美元/剂，在全球最贵药物名单中位列全球第二。
根据Sarepta公司发布的2023年第三季度财报，Elevidys的第三季度净产品收入总计6910万美元；总计，Elevidys在2023年的总收入为2亿美元。
Sarepta公司首席执行官Doug Ingram表示：这个销售数据远远超过华尔街对于Elevidys的预测。
值得期待的2024年
相较于2023年第三季度，Elevidys在第四季度实现了销售翻倍的成绩。
但是Sarepta公司认为，这还有没有完全显示出Elevidys的销售潜力，Elevidys在2024年的销售成绩更值得期待。
1.原有适应症的市场增长
目前，Elevidys获批的适应症为4至5岁杜氏肌营养不良症(DMD)儿童患者。
在美国，每3500-5000个新生儿中就有1例DMD患儿，通常在2-5岁之间被诊断出来。
随着Sarepta公司的市场铺设和占领，这部分新诊断患儿的业绩会进一步上涨。
2.Elevidys可能扩大批准范围
除了原有适应症的市场增长之外，另一个主要的可能影响因素是——意图扩大Elevidys的批准范围，使其能够覆盖更大年龄的DMD患者。
Sarepta已经向FDA提交了疗效补充申请（efficacy supplement to the BLA）。FDA已经表示愿意根据EMBARK研究提交的数据进行标签扩展的审查。
如果能够获得批准，将能为Sarepta公司带来更大的收益。
不过，是否能够获得批准，还存在较高的不确定性——Elevidys全球III期研究EMBARK显示，治疗后第52周的NSAA评分与基线相比的主要终点未达到，尽管关键次要终点达到。
此外，Elevidys在美国以外地区的独家权利已经被授予了罗氏，这是Sarepta与罗氏在2019年达成的协议；后续Elevidys在其他国家/地区上市，也将为Sarepta公司持续带来收益。
小结
Elevidys的销售成绩十分惊艳，半年实现2个亿美元的销售，让人期待其接下来的市场表现。
对比于同属细胞与基因治疗的个性化CAR-T细胞，AAV基因治疗更加可控的成本和更高的销售预期，未来或许会加剧全球对AAV基因治疗的热情。
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