和誉医药「依帕戈替尼」获FDA孤儿药认定

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来源：药智头条

2024-05-10

4月25日，和誉医药官微宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼 (Irpagratinib/ABSK011)获得美国食品药品监督管理局（以下简称FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗肝细胞癌（Hepatocellular Carcinoma 以下简称HCC ）。

孤儿药是美国FDA对为治疗罕见病（美国患者数少于200,000人）而开发的试验性新药和生物制剂授予的一种资格认定，可为其研发者提供一系列开发激励，包括FDA审批上市后7 年的市场专营权、临床试验的税收抵免以及免除FDA申请费等。

依帕戈替尼是一款具有高选择性的FGFR4小分子抑制剂，拟用于治疗晚期实体瘤，尤其是存在 FGFR4信号通路异常（如配体FGF19扩增/过表达，FGFR4突变/扩增/融合等）的晚期HCC、胆管癌、乳腺癌等。FGFR4信号通路是HCC分子靶向治疗开发的一个很有前景的方向。与竞争性产品相比，依帕戈替尼表现出了更好的效力和抗肿瘤疗效，并在临床前研究中具有良好的物理化学性质。

在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上，和誉医药发布了关于依帕戈替尼的最新临床数据，其在经治的FGF19过表达肝细胞癌患者中展现出优异的初步疗效和安全性，其中在BID每日两次给药队列的经治受试者中ORR达40.7%，显著超越此前全球范围内进入临床的多个FGFR4抑制剂。根据弗若斯特沙利文的资料，基于全球FGFR4抑制剂的竞争格局，我们认为，依帕戈替尼有潜力成为治疗FGF19/FGFR4通路高度活化的HCC患者的新型领先FGFR4抑制剂。

据世界卫生组织（WHO）国际癌症研究机构（IARC）统计，原发性肝癌在2020年美国新增病例42,284例，死亡病例31,078例，美洲印第安人或阿拉斯加原住民的发病率最高[1]。肝细胞癌（HCC）占原发性肝癌的85%-90%，治疗难度大，预后差。发病率与病死率之比较高，严重威胁人类的生命健康。

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