Orpha Labs AG宣布启动三期试验

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来源：美通社

2022-02-25

Orpha Labs AG是一家临床阶段生物制药公司，专注于需求尚未得到满足的疾病。该公司近日宣布，在II型白细胞粘附缺陷患者（简称“LAD-II”）中启动ORL-101的三期试验。

Orpha Labs AG是一家临床阶段生物制药公司，专注于需求尚未得到满足的疾病。该公司近日宣布，在II型白细胞粘附缺陷患者（简称“LAD-II”）中启动ORL-101的三期试验。Orpha Labs AG正在与研究人员合作，将患者从去年启动的一项同情用药研究转到这项三期研究。

“从同情用药计划中获得的数据是我们后期临床开发活动的宝贵指南。我们期待着将LAD-II患者招募到我们的三期研究中，并在美国启动滚动提交新药申请（NDA），”Orpha Labs AG创始人兼首席执行官Alp Bugra Basat表示。“对于LAD-II患者及其照护者来说，这是非常重要的一步。我对这一发展感到非常兴奋，”Rappaport医学院儿科和免疫学荣誉教授、Orpha Labs AG科学咨询委员会主席Amos Etzioni博士表示。

Orpha Labs AG已被美国食品和药物管理局（FDA）授予ORL-101“罕见儿科疾病资格”认定，该药正在接受治疗LAD II的调查。如果新药申请（NDA）获准将ORL-101用于治疗LAD-II，Orpha Labs AG将有资格从FDA获得优先审查凭证（PRV）。PRV可用于在后续上市营销申请中获得优先审核。此外，FDA已授予ORL-101“孤儿药资格”，这将使该药在获得批准后享受七（7）年的营销专权。Orpha Labs AG还获得了FDA的快速通道认定，这可能加速ORL-101治疗LAD-II的开发和批准过程。

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