255例患者完成入组，挚盟医药渐冻症新药推进关键性II/III期临床

10月31日，上海挚盟医药科技有限公司（以下简称“挚盟医药”）宣布，其自主研发的钾离子通道开放剂CB03-154，在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的关键性II/III期临床试验中，已完成全部255例患者入组。

该研究由北京大学第三医院樊东升教授担任全国主要研究者，在国内15家临床研究中心开展。随着患者入组完成，CB03-154的临床开发进入后续治疗观察和疗效评估阶段。

一、255例患者入组，预计2027年公布数据

ALS是一种进行性神经退行性疾病，主要累及运动神经元。随着疾病进展，患者可能逐渐出现肌肉无力、萎缩以及吞咽、呼吸功能障碍。目前，ALS治疗选择仍然有限，延缓疾病进展是新药研发的重要目标。

CB03-154是一款选择性KCNQ2/3钾离子通道开放剂，通过调节神经元兴奋性，探索对运动神经元的保护作用。

根据挚盟医药披露的信息，该药在临床前研究中表现出一定的神经保护作用，但这些发现能否转化为患者的临床获益，仍需后续试验验证。

2025年7月，CB03-154获准开展ALS关键性II/III期临床试验，并于同年10月完成首例患者给药。

此次研究采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，主要疗效终点为第39周ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）评分相较基线的变化，以评估药物对患者功能下降的影响。

按照目前的研发计划，挚盟医药预计于2027年第三季度公布II期顶线数据。如果结果积极，公司计划向国家药监局药品审评中心（CDE）提交附条件上市申请。

需要注意的是，此次公布的是患者入组进展，尚未披露疗效结果，后续上市申请也取决于临床数据及监管审评情况。

二、同步拓展癫痫和抑郁症适应症

除ALS外，挚盟医药还在探索CB03-154用于其他中枢神经系统疾病的治疗潜力。

截至2026年10月，该药已经在中国和澳大利亚进入局灶性癫痫II期临床研究；今年6月，其治疗重度抑郁障碍的II期临床试验也获得国内批准。

此外，CB03-154曾于2023年10月获得美国FDA授予的ALS孤儿药资格认定。这一认定可为罕见病药物研发提供一定政策支持，但并不代表药物疗效已经获得确认或产品获准上市。

对于挚盟医药而言，CB03-154正在形成覆盖多个中枢神经系统适应症的临床开发布局。其中，ALS项目推进至关键性II/III期，并完成255例患者入组，是目前较为明确的研发进展。

接下来，研究能否在ALSFRS-R评分等指标上取得具有临床意义的改善，将成为判断CB03-154治疗潜力的重要依据。

随着关键性研究完成入组，CB03-154距离下一阶段数据公布又近了一步，但其疗效和安全性仍有待临床结果验证。