近日,Albireo Pharma宣布美国FDA已为该公司的领先候选药物A4250颁发了罕见儿科疾病认定(rare pediatric disease designation), 治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。这种罕见且危及生命的肝病目前尚没有获得批准的疗法。
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