舞蹈,总令人联想到曼妙、优雅的身形。但有这样一种冠以舞蹈之名的疾病——亨廷顿舞蹈症(Huntington's Disease, HD),却令患者无法自控地陷入“舞蹈”中。据估计,这一不可逆的罕见疾病在国内就困扰着约3万人,亨廷顿舞蹈症所引发的社会现实问题也愈发受到重视。
热门推荐: 亨廷顿舞蹈症 , 艾码生物 , ER2001艾码生物宣布收到FDA孤儿药开发办公室的正式书面回函,其原创开发的First-In-Class I类创新药ER2001被授予孤儿药资格认定1, 用于治疗亨廷顿舞蹈症。
热门推荐: 亨廷顿舞蹈症 , 艾码生物 , ER2001中国国家药监局(NMPA)药品注册进度查询结果最新公示,由山东博士伦福瑞达制药申报的5.1类进口新药丁苯那嗪片新药上市申请已经获得批准。
热门推荐: 亨廷顿舞蹈症 , 丁苯那嗪 , 福瑞达制药近日,山东博士伦福瑞达制药有限公司5.1类新药丁苯那嗪片的进口申请(相关受理号为JXHS2000123/124)进入行政阶段,预计不日将正式获批,成为国内批准的第二款亨廷顿舞蹈症(HD)治疗药物。
热门推荐: 亨廷顿舞蹈症 , 临床急需境外新药 , 丁苯那嗪今年3月,罗氏对亨廷顿舞蹈症药物tominersen的三期试验按下了暂停按钮。现在,罗氏正在对试验进行复盘,以期查明出现问题的原因,但目前仍没有得到满意的答案。
热门推荐: 罗氏 , 亨廷顿舞蹈症 , tominersen为了应对亨廷顿氏病,罗氏早在2017年就与Ionis签署了一项专利许可协议,针对与亨廷顿舞蹈症有关蛋白的一种新的反义疗法。
热门推荐: 罗氏 , 亨廷顿舞蹈症 , tominersen日前,美国生物医药公司Ionis Pharmaceuticals宣布,其与罗氏(Roche)合作开发的反义寡核苷酸药物RG6042(IONIS-HTTRx)启动治疗亨廷顿病(HD)的关键性3期临床试验。RG6042通过减少突变亨廷顿蛋白(HTT)靶向HD根本病因,是此类疗法中首个进入关键性试验的产品,被美国FDA和欧洲EMA指定为治疗HD患者的孤儿药。
热门推荐: 亨廷顿舞蹈症 , 反义RNA药物 , 关键性3期临床亨廷顿舞蹈症(Huntington's disease,HD)药物IONIS-HTTRx最近公布一项临床数据,药物能够使早期HD患者脑脊液中致病蛋白水平平均降低40%,笔者在这里概述了药物开发历程、Phase 1/2临床数据、药物未来的开发计划。
热门推荐: Ionis , 亨廷顿舞蹈症 , IONIS-HTTRx近日,专注于反义药物开发的Ionis Pharmaceuticals公布了在研新药IONIS-HTTRx(RG6042)治疗早期亨廷顿舞蹈症(Huntington's disease,HD)患者的1/2期研究取得的积极顶线数据。这些数据表明IONIS-HTTRx(RG6042)是首个能够降低HD患者致病蛋白质的新药。
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